慢性髓性白血病(CML)是一种源于造血干细胞的恶性血液疾病,长期以来,患者的治疗选择与预后改善备受关注。阿西米尼布(asciminib)的出现,为慢性髓性白血病患者实现深度缓解带来了新的可能,成为攻克这一疾病的“关键钥匙”。
阿西米尼布的治疗原理围绕慢性髓性白血病的致病机制展开。CML的发生主要是由于9号和22号染色体发生易位,形成BCR-ABL融合基因,该基因表达产生的BCR-ABL融合蛋白具有异常活跃的酪氨酸激酶活性,促使造血干细胞异常增殖、分化,进而引发白血病。阿西米尼布是一种新一代的变构BCR-ABL抑制剂,与传统的BCR-ABL抑制剂不同,它并非作用于BCR-ABL融合蛋白的活性位点,而是特异性结合在BCR-ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋(myristoyl pocket)。通过与该位点结合,阿西米尼布改变BCR-ABL蛋白的空间构象,使其无法与ATP结合,从而抑制酪氨酸激酶活性,阻断下游信号传导通路,达到抑制白血病细胞增殖、诱导其凋亡的目的。这种独特的作用方式,使得阿西米尼布对于一些对传统酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者,仍能发挥有效的治疗作用。
阿西米尼布适用于既往接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者。这些患者在经过其他治疗后,病情未得到良好控制,或出现耐药、不耐受等情况,阿西米尼布为他们提供了新的治疗选择,助力其追求更深度的疾病缓解。
阿西米尼布凭借独特的作用机制,为慢性髓性白血病患者打开了实现深度缓解的大门。其明确的适用症状、规范的使用方法以及清晰的注意事项,结合实际案例中的良好表现,充分证明了它在慢性髓性白血病治疗领域的重要价值。不过,由于每位患者的病情和身体状况存在差异,使用阿西米尼布时,务必严格遵循医生的指导,以确保治疗的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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