造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液系统疾病的重要手段，但随之而来的并发症却可能给患者带来新的挑战。其中，肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是HSCT后最常见的早期并发症之一。这种疾病主要发生在HSCT后的21天内，是由于肝窦内皮细胞损伤导致肝窦流出道阻塞，从而引发肝内窦性门静脉高压。据统计，9%-14%的HSCT患者会发生HSOS，且该病可能伴有多器官功能衰竭，发病100天内的病死率可超过80%，其中30%-50%的病例危及生命。

　　去纤苷钠/去纤苷（Defibrotide）是一种多聚脱氧核糖核苷酸衍生的生化药物；为造血干细胞移植后肝静脉闭塞病（VOD/SOS）患者带来治疗希望！它的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸钠盐，主要由源自猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成，平均分子量为13-20kDa。去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞病（VOD），特别是当患者伴有肾功能或肺功能不全时。这种疾病通常与接受高剂量的化疗和/或放疗后的干细胞移植有关。这种药物通过增强纤溶酶原激活，促进血栓的溶解，并抑制炎症反应，从而保护微血管免受损伤，减少内皮细胞的炎症和凋亡。对于经历造血干细胞移植后，不幸出现肝静脉闭塞病（VOD，又称肝窦阻塞综合征SOS），且伴有肾或肺功能障碍的成人与儿童患者而言，去纤苷是临床中针对性的治疗选择，为改善病情、守护健康提供关键支持。

　　去纤苷钠（Defitelio，Defibrotide Sodium）的出现为患者带来了新的希望。去纤苷钠是由Jazz Pharmaceuticals开发的一种注射药物，于2016年3月30日获得FDA批准，用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD。它是目前唯一获批用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物，也是预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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