硬纤维瘤，也称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见但可能具有局部侵袭性的软组织肿瘤，传统治疗依赖于手术和放疗，但复发率高且可能带来显著的功能障碍。 奥格西韦奥 是一种新型口服的、高选择性γ分泌酶小分子抑制剂，为这种疾病提供了首个经批准的全身性药物...

　　乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中ER阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的70%—75%，是乳腺癌中最常见的分子亚型。对于ER阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌患者，内分泌治疗一直是重要的基础治疗策略。通过抑制雌激素生成、阻断雌激素受体信号或降解雌激...

　　 匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，已获批用于治疗对现有标准疗法耐药或无法耐受的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤，其独特的作用机制为这类患者提供了一种超越传统激酶抑制剂路径的全新治疗选择。热休克蛋白90是细胞内一种重要的分子伴侣...

　　长期以来，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）缺乏特效治疗药物，临床仅能依靠饮食、运动、基础代谢干预控制病情，对于中重度患者，常规干预手段收效甚微，病情持续进展无法有效阻断。 瑞司美替罗 （Resmetirom）的获批上市，彻底填补了NASH无专用靶向药的临床...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者常因肝脏脂肪过度沉积引发炎症、纤维化及肝功能异常，若不及时干预可能进展为肝硬化甚至肝癌。 瑞司美替罗 作为甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，通过精准激活肝脏细胞中的THR-β受体，加速肝脏内堆积脂肪的分解...

　　 艾拉司群 是一款口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），于2023年获美国FDA批准上市。该药专为治疗经历过至少一线内分泌疗法后疾病进展、且携带esR1基因突变的ER+/HER2-晚期乳腺癌患者设计。通过其独特的受体结合与降解机制，艾拉司群能有效克服传统内分...

　　在ER+/HER2-乳腺癌的治疗中，内分泌治疗一直是重要手段。但随着治疗推进，耐药问题逐渐凸显。其中，esR1突变是导致内分泌耐药的重要原因之一。 艾拉司群 （Elacestrant）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），它是全球首个也是目前唯一一个获批用...

　　膀胱过度活动症（OAB）是高发的泌尿系统慢性病，以尿频、尿急、夜尿增多、急迫性尿失禁为典型症状，严重干扰患者工作、睡眠与社交，长期患病易诱发情绪障碍、泌尿系感染等并发症。临床传统采用抗胆碱能药物治疗，虽可缓解症状，但易引发口干、便秘、头晕...

　　间质性膀胱炎（IC）常表现为盆腔/膀胱持久疼痛、尿频和尿急， 爱泌罗 通过修复膀胱表层糖胺聚糖（GAG层），缓解症状。爱泌罗/戊聚糖多硫酸钠是一种类似于膀胱粘膜中GAG样结构的肝素样多糖物质，它能够恢复与修复膀胱上皮结构。在初步的临床模型中，硫酸...

　　 福坦替尼 （Fostamatinib）是用于治疗慢性免疫性血小板减少症的靶向药物，主要作用是提升血小板数量、降低出血风险，是临床治疗难治性免疫性血小板减少的重要选择。福坦替尼的主要作用是阻断脾脏酪氨酸激酶（SYK）的活性。这种酶会激活免疫系统的部分环...

　　硬纤维瘤（Desmoid tumor），也称侵袭性纤维瘤病（Aggressive fibromatosis），是一种少见的局部侵袭性肿瘤，在所有软组织肿瘤中占比约3%。 奥格西韦奥 是一种靶向和选择性的γ分泌酶抑制剂，已经在美国获批用于治疗患有进展性硬纤维瘤（DT）的成人患者...

　　在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗领域，尤其是对于历经多种内分泌治疗后疾病进展的患者群体，一种新型口服选择性雌激素受体降解剂的出现为解决雌激素受体基因突变所导致的耐药问题带来了关键性突破。面对这一棘手的临床难题， 艾拉司群 的问世填...

　　内分泌治疗一直是ER阳性、HER2阴性乳腺癌姐妹核心的治疗手段。但不少患者经过多轮内分泌、CDK4/6抑制剂治疗之后，依然会遭遇耐药，esR1基因突变，正是造成这一困境最常见的元凶之一。雌激素受体就像乳腺癌细胞上的锁，雌激素是钥匙。钥匙插进锁里，细胞...

　　代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原NASH）是当代高发的慢性代谢性肝病，区别于普通脂肪肝，该病伴随肝细胞炎症、脂肪变性与持续性肝损伤，病情隐匿进展，极易逐步诱发肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。长期以来，MASH缺乏针对性特效药物，临床仅能依靠...

　　非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是肝脏脂肪过度堆积的总称。当脂肪堆积伴随肝脏细胞损伤（气球样变）、炎症细胞浸润，并可能导致肝脏纤维化（疤痕组织形成）时，就进展为NASH。NASH早期通常无症状，患者往往在体检或因其他原因检查时发现肝功能异常或影像学...

　　慢性免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其核心病理是机体对血小板自身抗原的免疫耐受被破坏，导致体液和细胞免疫异常活化，加速血小板破坏，同时抑制巨核细胞产生血小板。 福坦替尼 通过抑制脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B...

　　膀胱过度活动症(OAB)是一种膀胱肌肉不自主收缩的临床状况。症状可包括尿急(难以控制的突然尿意)、急迫性尿失禁(尿急后不自主漏尿)和尿频(通常24小时内8次或以上)。美国约有3300万成年人受OAB烦人症状的困扰。在美国， 维贝格龙 自2021年4月起已获批用于...

　　 爱泌罗 是一款针对间质性膀胱炎的治疗药物。它通过粘附在膀胱壁黏膜表面形成保护层，减少尿液中刺激性成分对膀胱组织的损伤，以此缓解病症带来的膀胱疼痛与不适。爱泌罗的作用机制即在于补充外源性戊聚糖多硫酸钠，通过电荷吸附作用覆盖于受损膀胱黏膜...

　　 维贝格龙 ，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频的膀胱过度活动症患者。该药物是一种口服片剂，每片含有75mg的vibegron成分，通过激活膀胱中的β3肾上腺素能受体来发挥作用。维贝格龙的主要作用机制是通过激活膀胱平滑肌上的β3肾上腺素能受体，使逼...

　　免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，以血小板破坏增加和生成不足为特征，导致出血风险增加，传统治疗方法如皮质类固醇和免疫球蛋白往往效果有限或不能持久。 福坦替尼 作为一种口服的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，通过阻断巨噬细胞介导的血小板破坏...