DMD（Duchenne Muscular Dystrophy）属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。 　　 地夫可特 （deflazacort）作为上世纪60年代首次合成的糖皮质激素，从上世纪90年代开始，就已在包括欧...

　　美国FDA正式批准Marathon制药公司的 地夫可特 （Deflazacort)产品Emflaza在美国上市。一向要求严苛的FDA批准地夫可特，可以看作是官方的认可，也进一步巩固了口服激素治疗在DMD治疗中的基石作用。 　　Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究...

地夫可特 目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物，相对于其它激素药物（泼尼松龙片等）药效更强，负作用小，适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。 　　MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估地夫可...

DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺乏所导致，这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。DMD的发病年龄通常在3～5岁之间，并且会持续恶化，主要发生于男孩。 　　2016年6月9日，MarathonPharmac...

　　 依普利酮 （Eplerenone）是一种新型选择性醛固 酮受体阻滞剂，通过抑制醛固酮与受体的结合而具有抗高血压和抗心力衰竭的作用，醛固酮被认为与血压升高，心脏和血管纤维化，心脏肥大和室性心律失常有关。依普利酮通常用于治疗高血压或慢性心力衰竭（接受...

　　汇总了多个不同的研究，对比了 地夫可特 （deflazacort），上市名为Emflaza,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，Emflaza在肌肉功能的多项指标方面，对于患者的受益要好过泼尼松。这些评估的指标包括：6分钟步行测试，关...

　　杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)，是一种X染色体隐性遗传的进行性肌营养不良疾病，该病主要是男性患病，女性携带者一般无症状。据统计，全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。杜氏肌营养不良是由于DMD基因的突变造成的，D...

　　Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，...

　　目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 　　这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是 地夫可特 首次被批准在美国使用。地夫可特将以片...

　　杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。Emflaza （ 地夫可特 ）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。 　　这是首个PDA批准的用于治疗DMD...

孤儿药 地夫可特 （deflorocort）是由美国马拉松制药公司开发的。FDA于2017年2月9日批准：片剂（6mg、18mg、30mg、36mg四种规格）和混悬剂（22.75mg/ml）。活性成分是deflazacort,用于治疗5岁及以上的DMD患者。 　　DMD是一种儿童少见的致命疾病，emflaza已...

　　背景：心肌病是导致DMD患者死亡的一个主要原因，这种心肌的损害甚至在左心室收缩功能出现下降之前就已经出现。本研究主要是想探讨在已经出现心肌损害的DMD患者中，应用基础治疗的前提下，使用 依普利酮 的疗效。 　　方法：在这个随机、双盲、安慰剂对照...

　　2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大 去氟可特 在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。 去氟可特 于2017年2月首次被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者。 　　PTC公司的首席执行官Stua...

　　美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 地夫可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 　　最近许多家长打电话给我们，询问...

　　美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 地夫可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 　　最近许多家长打电话给我们，询问...

　　加拿大温哥华的研究者对长期服用 去氟可特 的DMD患者发生椎骨骨折的情况进行了调查。 　　背景 　　目前糖皮质类激素已经被广泛的用于治疗DMD患者，糖皮质类激素的治疗延长了患者维持行走能力的时间，保护了患者的心肺功能，进而改善了他们的生活质量。...

　　国外普遍使用激素治疗DMD已经有二十年，用的药是三种强的松、强的松龙和地夫可特。原来美国和中国一样只用强的松和强的松龙，欧洲国家，加拿大，韩国用地夫可特。虽然美国原来也有部分患者使用 地夫可特 ，但是他们都是从国外买，需要自费，现在美国批准...

　　目前被权威机构推荐的治疗DMD的药物只有糖皮质类激素，但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章，重点的介绍了地夫可特的治疗效果。 地夫可特 是一种糖皮质类激素，一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以...

Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上，公布了 地夫可特 和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗DMD可以增强患者的肌肉力量，进而改善患者的一些症状。研究者招募...

　　杜氏肌营养不良症也就是我们常说的DMD，是一款比较少见的遗传性疾病，大多数情况都是发生于3到5岁的男性儿童身上，患上该病之后，患者的肌肉就会进行萎缩，最后丧失行动能力导致呼吸衰竭而死。地夫可特( deflazacort )就是一款用于我们DMD患者的治疗药物...