在急性髓系白血病的治疗演变中，单纯依靠强化化疗的治疗范式已逐渐显示出其局限性，特别是在FLT3突变等特定分子亚型患者中。FLT3-ITD和FLT3-TKD突变分别出现在约25%和7%的新诊断急性髓系白血病患者中，与较高的复发风险和较差的预后相关。 米哚妥林 的临...

　　急性髓系白血病的治疗长期以来以化疗为主，但随着对疾病分子分理解的深入，靶向药物的加入正改变着治疗格局， 米哚妥林 是这一领域的先行者之一。它是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制多种促进癌细胞增殖和存活的激酶。其重要作用靶点包括FMS样酪氨...

　　卡氏肺孢子虫是引发卡氏肺孢子虫肺炎的病原体， 喷他脒 能够抑制虫体的叶酸代谢过程。叶酸在卡氏肺孢子虫的生长、繁殖过程中不可或缺，喷他脒通过与虫体的二氢叶酸还原酶结合，阻止二氢叶酸还原为四氢叶酸，从而切断虫体核酸合成的原料供应，抑制卡氏肺...

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞恶性增殖性疾病，约70%患者最终会进展为复发难治阶段（RRMM）。传统化疗、免疫调节剂或蛋白酶体抑制剂对这部分患者疗效有限，中位生存期仅6-12个月。 伐美妥司他 的出现，为RRMM患者打开了“精准打击”的新通道。伐美妥司...

　　帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，严重影响患者的生活质量。 沙芬酰胺 属于新型的选择性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂。在帕金森病患者的大脑中，多巴胺能神经元进行性退变，导致多巴胺分泌减少。MAO-B会降解多巴胺，使多巴胺水平进一步降低。沙芬...

　　 阿考米迪 作为一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，在遗传性和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗中发挥着关键作用。该药物通过高亲和力结合在转甲状腺素蛋白四聚体的甲状腺激素结合位点上，稳定蛋白质的四级结构，防止其解离成错误折叠的单体...

　　 匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，已获批用于治疗对现有标准疗法耐药或无法耐受的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤，其独特的作用机制为这类患者提供了一种超越传统激酶抑制剂路径的全新治疗选择。热休克蛋白90是细胞内一种重要的分子伴侣...

　　戊聚糖多硫酸钠胶囊( 爱泌罗 、Elmiron)是全球首个专门用于治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的口服处方药。该药由强生旗下杨森制药研发，通过模拟膀胱表面的天然保护层(糖胺聚糖层)发挥作用，理论上可修复膀胱粘膜屏障，减轻疼痛与不适。1996年率先获得...

　　 瑞布替尼 （瑞米布替尼、remibrutinib、Rhapsido）是用于治疗慢性自发性荨麻疹的BTK抑制剂，其作用机制、使用规范、疗效与安全性都有明确的医学依据。准确、全面地了解瑞布替尼的用药知识，对规范治疗、控制症状、减少复发、保障用药安全至关重要。瑞布...

　　 米替福新 ，商品名为Impavido，主要用于治疗利什曼病和自由生活的阿米巴变形虫感染，如福氏耐格里变形虫和曼德拉巴拉姆希亚。这包括三种形式的利什曼病：皮肤利什曼病、内脏利什曼病和粘膜利什曼病。它可以与脂质体两性霉素B或巴龙霉素一起使用。它是口...

　　 米达美替尼 （mirdametinib，商品名Lucimird）是一种口服MEK靶向药物，专门针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，为国内该罕见病患者提供了新的用药选择。根据在2025年神经肿瘤学会年会上发表的1/2期SJ901试验(NCT04923126)的发现，米达美替...

　　胆管癌作为一种恶性程度极高的消化系统肿瘤，以隐匿发病、进展迅速、预后极差为核心特征，严重威胁着人类的生命健康。这类肿瘤可发生于肝内或肝外，其中肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，且近年来发病率呈上升趋势。由于早期症状...

　　艰难梭菌感染性腹泻严重影响患者的肠道健康和生活质量。非达霉素治疗艰难梭菌感染性腹泻，基于其独特的作用机制。艰难梭菌是一种在肠道内引发感染的细菌，它能产生毒素，导致肠道炎症和腹泻。 非达霉素 恰似一位“精确的微观战士”，主要作用于细菌的RNA...

　　恶病质在亚洲是一个日益严重的问题，主要原因是癌症发病率迅速增加，与醋酸甲地孕酮主要是通过增加脂肪而不是去脂体重不同，每日100 mg阿那莫林的活性被证实可增加去脂体重和体重，改善食欲，提高生活质量。 阿那莫林 是一款治疗癌症恶病质的突破性药物...

　　在肿瘤治疗的漫长征程中，除了肿瘤本身的侵袭，一种隐匿却致命的并发症——癌症恶病质，正成为无数患者的“隐形杀手”。数据显示，癌症恶病质在肿瘤患者中的发生率高达50%~60%，至少20%的癌症患者最终死于恶病质导致的严重营养不良，而非肿瘤本身。这种...

　　 阿西米尼 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其全新的作用位点设计为克服酪氨酸激酶抑制剂耐药问题提供了创新性解决方案。...

　　 阿西米尼布 是一种新型的变构抑制剂，它以一种独特的方式作用于白血病细胞。在慢性髓性白血病患者体内，存在异常的BCR-ABL1融合蛋白，该蛋白持续激活下游信号通路，促使白血病细胞不受控制地增殖。大多数传统药物通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合来...

　　Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种起病于婴儿期的难治性癫痫性脑病。患儿通常在出生后2至15个月内发病，最初的发作往往与发热有关，表现为全身性或单侧阵挛发作。随着年龄增长，发作形式逐渐多样化，还会出现无热发作、肌阵挛发作等多种类...

　　 阿考米迪 （Acoramidis）是口服小分子高选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，拥有独特的病理靶向机制，区别于传统对症治疗药物，可直击ATTR-CM发病根源，实现病因性根治干预。人体正常TTR蛋白以稳定四聚体结构存在，当结构解离、折叠异常后，会产生不溶性淀粉...

　　急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）是一种具有高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其特征是遗传异质性和复杂的克隆进化。长期以来，AML的治疗主要依赖于标准化疗方案。2004年，阿扎胞苷在美国获批上市，开启了低甲基化药物在AML治疗中的应用，逐...