在特应性皮炎等慢性炎症性皮肤病的长期局部治疗中，平衡疗效与安全性是核心考量，外用糖皮质激素的副作用和非激素类药物选择有限共同构成了临床挑战，而一种新型外用磷酸二酯酶4抑制剂罗氟司特乳膏的推出，则为此类患者带来了机制明确、非激素类且耐受性...

　　阿考米迪是一种新型、高选择性的口服转甲状腺素蛋白稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病而研发。ATTR-CM是一种进行性、致命性的疾病，由于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌中沉积形成淀粉样纤维，导致心脏僵硬、心力衰竭。其研发旨在提供一种...

　　面对复发或难治性滤泡性淋巴瘤这一临床难题，尤其是在患者经历多线治疗后选择有限的困境下，一种即用型、无需体外改造的T细胞衔接双特异性抗体莫妥珠单抗的获批，开创了通过重定向患者自身免疫系统实现肿瘤清除的便捷免疫治疗新时代。滤泡性淋巴瘤作为最...

　　在胆管癌这一预后极差的恶性肿瘤治疗领域，长期缺乏有效的靶向药物，患者主要依赖化疗，疗效有限。培美替尼的出现，标志着对这类疾病的认知和治疗进入了分子分型的新阶段。它是一款针对成纤维细胞生长因子受体家族中FGFR1/2/3亚型的强效、选择性口服抑制...

　　在前列腺癌的治疗策略中，非转移性去势抵抗性阶段是延缓疾病进展、维持生活质量的关键干预窗口。继阿帕他胺之后，达罗他胺的研发旨在解决第一代AR抑制剂（如恩扎卢胺）在临床上面临的一项关键挑战：因药物穿透血脑屏障而可能导致的中枢神经系统毒性，如...

　　在晚期前列腺癌的演进序列中，从去势敏感性进展至去势抵抗性，是一个关键的恶化转折点。而其中，非转移性去势抵抗性前列腺癌阶段曾是一个临床管理的“灰色地带”——患者的传统雄激素剥夺治疗已失效，前列腺特异性抗原水平快速升高，预示着转移迫在眉睫...

　　在复发或难治性滤泡淋巴瘤的治疗格局中，一种创新的T细胞衔接双特异性抗体莫妥珠单抗已获得应用许可，代表了一种无需预先化疗或干细胞移植即可直接激活患者自身免疫系统攻击癌细胞的免疫治疗新模式。滤泡淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然初始...

　　 卡非佐米 作为第二代、不可逆的蛋白酶体抑制剂，代表了多发性骨髓瘤靶向治疗的一次重要进阶。面对第一代药物硼替佐米可能出现的耐药或无法耐受的周围神经毒性，其研发旨在通过更精准、更持久的靶点抑制来克服这些局限。与硼替佐米可逆地结合蛋白酶体不...

　　对于中晚期帕金森病患者而言，长期左旋多巴治疗后出现的“剂末现象”（疗效减退、症状波动）是严重影响生活质量的核心难题。患者常在“开期”（药物起效，活动自如）和“关期”（药效消失，行动困难）之间反复摇摆。沙芬酰胺的研发，旨在为这一困境提供...

　　在铂类药物耐药卵巢癌这一临床困境中，抗体药物偶联物米伐妥昔单抗通过精准的靶向递送机制，为特定患者群体带来了新的治疗希望。米伐妥昔单抗是一种新型的抗体药物偶联物，由三部分组成：一种靶向叶酸受体α的人源化单克隆抗体，一种可裂解的肽连接子，...

　　在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一曾被认为无法阻挡的进行性心衰病因面前，小分子稳定剂氯苯唑酸的出现，首次为延缓疾病进展提供了具有循证医学证据的病因治疗手段。 他法米地 是一种高度选择性的小分子口服药物，其治疗原理并非直接清除沉积在心肌组...

　　在血友病A的预防治疗领域，一种颠覆传统凝血因子替代模式的双特异性抗体艾美赛珠单抗，通过模拟凝血因子的功能开创了治疗新纪元。艾美赛珠单抗并非直接补充患者体内缺乏的凝血因子VIII，而是一种人源化的双特异性单克隆抗体。其创新之处在于，它能同时桥...

　　在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，EGFR 20号外显子插入突变曾是一个尴尬的存在。患者虽然携带EGFR驱动基因，却对一代到三代的EGFR酪氨酸激酶抑制剂几乎无效，长期被排除在靶向治疗的获益范围之外，生存预后极差。埃万妥单抗的诞生，彻底改变了这一局面。...

　　在儿童和青少年恶性实体肿瘤的治疗武器库中，有一种独特的生物制剂扮演着特殊角色，它就是米伐木肽。作为全球首个获批用于骨肉瘤术后辅助治疗的免疫刺激剂，它的上市为这一罕见且难治的肿瘤类型增添了重要的非化疗系统性治疗手段。米伐木肽并非直接杀死...

　　 伐美妥司他 是一种口服的、首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，用于治疗复发或难治性的成人T细胞白血病淋巴瘤患者，其通过同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶，为这类侵袭性强、预后差的罕见血液肿瘤提供了新的治疗选择。在成人T细胞白血病淋巴瘤等血液恶性...

　　 喷他脒 是一种芳香双脒类抗微生物药物，其通过肌肉注射或静脉输注给药，长期以来在临床中用于治疗特定的原生动物感染，尽管新型药物不断涌现，它在某些严重和罕见感染的治疗中仍扮演着不可或缺的角色。喷他脒的确切作用机制尚未完全阐明，但认为其可能...

　　针对费城染色体阳性慢性髓系白血病，虽然BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂极大改善了预后，但部分患者因获得性激酶域突变或对ATP竞争性TKI不耐受而面临治疗困境。阿西米尼的研发突破了传统TKI的作用模式，它作为首个靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，旨在...

　　非转移性高级别骨肉瘤的治疗策略，在依赖手术与高强度辅助化疗清除肉眼可见病灶后，仍面临微小残留病灶导致复发的挑战。米伐木肽的研发基于一种补充性的治疗思路：即通过全身性激活患者自身的固有免疫系统，特别是巨噬细胞，来识别并清除那些可能对化疗...

　　 匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，已获批用于治疗对现有标准疗法耐药或无法耐受的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤，其独特的作用机制为这类患者提供了一种超越传统激酶抑制剂路径的全新治疗选择。热休克蛋白90是细胞内一种重要的分子伴侣...

　　 培美替尼 是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗既往经过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体基因融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其获批标志着胆道系统恶性肿瘤靶向治疗的重要进展。成纤维细胞...