FDA批准强生旗下杨森制药的厄达替尼（Balversa）上市，用于治疗FGFR3或FGFR2基因改变、铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌成年患者。

　　厄达替尼是一种每日一次的口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，也是首个获批用于转移性膀胱癌的靶向疗法。FDA指出，该药在使用前应使用经批准的配套诊断设备，以确定患者是否适用。因此，QIAGEN therascreen FGFR RGQ逆转录聚合酶链反应试剂盒同时获批作为与 厄达替尼的辅助诊断试剂。

　　厄达替尼的加速批准基于一项二期临床试验BLC2001的结果。试验中，厄达替尼诱导局部晚期或转移性膀胱癌患者的总应答率（ORR）为32.2%，包括2.3%的完全应答率和29.9%的部分应答率。其中有一部分是先前对PD-1/PD-L1治疗无反应的患者。

　　BLC2001是一项开放标签、单臂、多中心的临床试验，包括87例转移性或手术不可切除性尿路上皮癌伴FGFR基因组改变的患者。经中心实验室证实，患者有FGFR3基因突变（R248C、S249C、 G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。此外，所有患者在先前的化疗后或化疗时都有疾病进展。患者中位年龄为67岁（36-87），74%为白人，79%为男性。92%的ECOG表现为0或1，66%的患者有内脏转移。24%的患者先前接受过PD-1/PD-L1抑制剂，几乎所有（97%）的患者都曾接受过顺铂或卡铂治疗，其中10%同时接受过顺铂和卡铂的治疗。3名患者在仅接受含铂新辅助治疗或辅助治疗后有进展。

　　患者使用厄达替尼的初始剂量为每天8毫克。在14和17天之间，血清磷酸盐水平低于5.5 mg/dL的患者（占41%）剂量增加到每天9毫克。响应的中位持续时间为5.4个月。64例FGFR3基因点突变患者的ORR为40.6%，18例FGFR3融合患者的ORR为11.1%。6例FGFR2融合患者均无明确反应。

　　治疗中最常见的不良事件包括：磷酸盐升高（76%）、口炎（56%）、疲劳（54%）、肌酐升高（52%）、腹泻（47%）、口干（45%）、尿崩症（41%）、谷丙转氨酶升高（41%）、食欲下降（38%）、白蛋白降低（37%）、呼吸困难（37%）等。3级及以上不良事件包括甲亢（10%）、口炎（9%）、掌跖红细胞感觉异常综合征（6%）和甲沟炎（3%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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