恩西地平是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。

　　恩西地平的安全性与既往报告一致。研究期间，恩西地平组121例患者(77%)和联合CCR组86例患者(61%)发生治疗相关TEAE。常见的恩西地平相关TEAE为恶心、血胆红素升高和血小板减少症。恩西地平组和CCR组分别有74例(47%)和49例(35%)患者报告了≥3级TEAE，考虑到每组的治疗暴露量，个体事件的发生率大体相似。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　共有319例患者随机接受恩西地平(n=158)或CCR(n=161)治疗。中位年龄为71岁。中位（范围）恩西地平暴露时间为142天(3~1270)，CCR为36天(1~1166)。1例恩西地平(0.6%)和20例CCR(12%)患者未接受随机治疗，随访期间分别有30%和43%患者接受后续AML治疗。

　　疗效：恩西地平vs CCR的中位OS为6.5 vs 6.2个月（HR[风险比]0.86；P=0.23）；1年生存率为37.5%vs 26.1%。恩西地平显著改善了EFS（中位4.9个月，CCR为2.6个月；HR 0.68；P=0.008）、TTF（中位数4.9 vs 1.9个月，HR 0.53；P<0.001）、ORR（40.5%vs 9.9%；P<0.001）、HI(42.4%vs 11.2%)和RBC-TI(31.7%vs 9.3%)。主要研究终点OS未达到，是因为早期脱落和后续AML治疗混淆了OS。但总体上，在既往接受过大量治疗的老年IDH2突变R/R AML人群中，恩西地平在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面提供了有意义的获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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