在一项开放标签的多中心试验中评估了普纳替尼在慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病患者中的安全性和有效性，这些患者的疾病对酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性。普纳替尼是一种口服药物，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。该药物被认为是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，因为它对其他治疗药物耐药的突变有效。
美国食品和药物管理局（US FDA）于2012年批准该药物用于治疗耐药性CML和Ph+ALL患者。根据2016年进行的各种研究结果，普纳替尼获批用于治疗既往未接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗的加速期、慢性期或急变期CML和Ph+ALL患者。此外，还批准了针对T315I阳性Ph+ALL的治疗。
给药剂量：45mg，每日一次。
根据疾病分期将患者分为几组，例如：慢性期CML。加速期CML。爆破阶段CML
对酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受。
存在T315I突变。
不同组的治疗持续时间。
慢性期CML-281天。
加速期CML-286天。
爆破期CML-89天。
随访时间长达10个月。
慢性期-慢性粒细胞白血病患者在84天内达到主要的血液学反应。
急性期和急变期慢性粒细胞白血病患者和费城阳性急性淋巴细胞白血病患者分别在21、29和20 d内达到主要血液学缓解。普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂。其主要靶点是BCR-ABL（断点簇区-Abelson原癌基因）酪氨酸激酶，即慢性粒细胞白血病的激活剂。这种酪氨酸激酶是由BCL（断点簇区域）和ABL（阿贝尔森原癌基因）基因融合形成的蛋白质，称为费城染色体。普纳替尼是一种独特的药物，可以治疗CML的耐药病例，因为它阻断ABL和T315I突变激酶的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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