当骨髓增生性肿瘤（MPN）转化为急性髓系白血病（AML）时，化疗是一种治疗方法，除此之外，低甲基化药物也可以作为MPN转化为AML时的治疗选择[1]。今天，我们来了解低甲基化药物——阿扎胞苷（Azacytidine）。
2004年5月，阿扎胞苷成为美国食品和药品监督管理局(FDA)批准上市的第1个用于骨髓增生异常综合征(MDS)的甲基转移酶抑制剂。由于阿扎胞苷可显著延长中危与高危MDS患者总生存(OS)期，阿扎胞苷于2008年获欧盟上市许可。
阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物，通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。它在体外对DNA甲基化有最大抑制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，该功能对于细胞的分化和增殖起关键作用。它的细胞毒作用可引起处于快速分裂状态的细胞死亡，包括对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。非增殖期的细胞对阿扎胞苷相对不敏感。
阿扎胞苷现已成为治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的一线药物之一，尤其适用于不宜进行高强度化疗及造血干细胞移植术的老年患者。阿扎胞苷的副作用主要包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常等。其中，骨髓抑制是最常见的副作用，可能导致白细胞、红细胞和血小板数量的减少。恶心和呕吐也是常见的副作用，通常可以通过药物控制。其他不常见的副作用包括肝功能异常和呼吸系统问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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