骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌症。这种疾病还会导致严重的血小板减少症，这是一种危险的血小板低水平。帕克替尼是一种JAK抑制剂，专门用于阻断与骨髓纤维化相关的Janus激酶(JAK)的失调。去年，美国FDA加速批准了该药物，作为第一种治疗血小板减少性骨髓纤维化的药物。
帕克替尼是一种可供口服的多酶抑制剂，主要选择性地抑制野生型JAK2、突变型JAK2 V617F和FLT3，通过阻断RAS-MAPK，PI3K-AKT，JAK2-STAT信号通路激活，从而抑制细胞增殖失调和骨髓纤维化。
一项在美国和澳大利亚同时开展的多中心、单臂、开放标签Ⅱ期临床试验旨在评价帕克替尼的有效性和安全性，35例患者接受帕克替尼治疗，结果显示第24周31%的骨髓纤维化患者经用磁共振成像评估脾脏体积比基线值减少超过35%，42%患者经体格检查发现肋缘下脾长度比基线值最大减少超过50%，48.4%患者观察到总症状评分较基线值降低超过50%。
一项研究证明了Vonjo的有效性和安全性，该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者，分为Vonjo治疗组（每次200mg，每日两次）和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。帕克替尼治疗组有9例患者（29%）的脾脏体积减少≥35%，而标准治疗组只有1例（3%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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