在血液肿瘤治疗领域，帕比司他凭借独特的分子靶向机制，为多发性骨髓瘤等难治性疾病开辟了新治疗维度。这种口服型HDAC抑制剂通过多通路调控，展现出对恶性血液细胞的强效抑制作用。
帕比司他的核心作用机制在于抑制I类和II类HDAC酶活性，打破肿瘤细胞异常的表观遗传调控。通过恢复抑癌基因表达、干扰细胞周期调控及诱导DNA损伤应答，该药能有效抑制骨髓瘤细胞增殖并促进其死亡。临床前研究证实，其对耐药细胞株的抑制效果尤为显著。
帕比司他主要适用于接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）后仍进展的多发性骨髓瘤患者。通常与硼替佐米、地塞米松组成三联疗法，形成协同增效作用。实际应用中，联合治疗可使患者客观缓解率（ORR）提高至35%-45%，中位总生存期（OS）延长6-8个月。
作为血液肿瘤靶向治疗的创新成果，帕比司他以精准调控基因表达为核心，为多发性骨髓瘤患者提供了疗效与耐受性平衡的新选择，推动着肿瘤治疗向个体化、精准化方向迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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