达唯珂/他泽司他作为首款EZH2抑制剂,为复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)与转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)患者开启了靶向治疗的新纪元。其核心原理在于精准阻断EZH2酶的异常活性——在FL和ES中,EZH2突变或过表达会过度修饰组蛋白,导致肿瘤抑制基因沉默,促进癌细胞失控增殖。他泽司他通过特异性结合EZH2,抑制其催化功能,逆转肿瘤细胞的表观遗传异常,恢复抑癌基因表达,从而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。这一机制不仅直击肿瘤的核心驱动因素,还避免了传统化疗的广泛毒性。
他泽司他专用于两类人群:一是接受过至少两种系统治疗的复发或难治性FL患者,无论是否携带EZH2突变;二是无法手术切除或转移性EZH2突变的ES患者。使用时需口服,每日两次,剂量固定,无需随餐服用。需定期监测血液学指标,若出现血小板减少、中性粒细胞减少或肝功能异常,可暂停用药或调整剂量。需注意避免与强效CYP3A4抑制剂联用,以防血药浓度升高引发毒性。
药效数据彰显其临床价值。在FL的关键研究中,他泽司他单药治疗使患者的客观缓解率(ORR)高达69%,其中完全缓解率(CR)达13%,中位缓解持续时间(DOR)超过12个月,远超传统治疗。在ES的EZH-202试验中,他泽司他使患者的总缓解率(ORR)达15%,疾病控制率(DCR)达75%,中位无进展生存期(PFS)延长至6.8个月。与传统化疗或免疫疗法相比,他泽司他通过靶向表观遗传调控,在改善缓解率和耐受性方面展现出显著优势,尤其为EZH2突变患者提供了更精准的治疗选择。
真实案例印证其突破性疗效。例如,一名65岁FL患者经历多次化疗后病情复发,使用他泽司他后肿瘤缩小80%,症状消失,维持缓解超过3年。另一例ES青年患者因肿瘤广泛转移无法手术,他泽司他治疗使其病灶稳定,疼痛减轻,生活质量显著提升,生存期延长至5年。这些案例凸显了达唯珂/他泽司他在改写患者命运中的关键作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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