在皮肤恶性肿瘤治疗领域，晚期基底细胞癌虽然转移率较低，但局部进展病例可能造成严重组织破坏和功能障碍。维莫德吉作为首个获批的Hedgehog信号通路抑制剂，通过选择性结合并抑制Smoothened蛋白的活性，有效阻断Hedgehog信号通路的异常传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。该药物适用于两类患者群体：一是发生远处转移的基底细胞癌患者，二是局部晚期患者，其肿瘤范围广泛或位置特殊，不适合手术治疗或放疗，或治疗后复发。关键临床试验数据显示，在转移性基底细胞癌患者队列中，维莫德吉治疗的客观缓解率达到30%，中位缓解持续时间达7.6个月；而在局部晚期患者中效果更为显著，客观缓解率为43%，其中完全缓解率占21%，部分缓解率为22%，为这些难治患者提供了新的希望。

　　维莫德吉的标准剂量为每日一次口服150毫克，服药时间不受进食影响，但建议固定每天大致相同的时间服用以维持稳定的血药浓度。一位72岁患有基底细胞癌综合征患者的治疗历程充分体现了该药物的价值。患者面部、头皮和躯干多发巨大基底细胞癌，部分病灶溃疡出血，伴有继发感染，由于病变范围广泛且涉及重要解剖结构，无法进行根治性手术切除。开始维莫德吉靶向治疗后，2周内肿瘤开始缩小，4周后溃疡面逐渐愈合，出血得到控制。治疗3个月时评估显示靶病灶缩小超过50%，症状显著改善，生活质量明显提高。治疗期间出现了预期的不良反应，包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍和体重下降，其中肌肉痉挛在夜间尤为明显，通过补充电解质和对症处理得到缓解。与传统化疗或其他局部治疗方法相比，维莫德吉靶向治疗具有机制明确、全身性作用、耐受性相对较好等优势。常见的不良反应还有疲劳、恶心、食欲减退等，通常为轻度至中度，可通过剂量调整和对症处理进行管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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