RET（Rearranged during transfection）基因首次于1985年在重组人淋巴瘤DNA中发现，RET位于10号常染色体长臂，染色体的重组常会导致RET基因中间断裂后与不同的上游基因发生融合，进而形成驱动肿瘤细胞增殖的融合基因。在1990年和2012年先后在甲状腺乳头状癌、肺腺癌和慢性髓系白血病中发现这一变异。RET的异常激活主要有三种机制包括框内RET基因融合，RET基因定向突变和RET基因过表达。目前发现，RET基因融合在NSCLC患者中的发生率约为1-2％，在甲状腺乳头状癌（约占所有甲状腺癌的85％）中，其发生率为10％-20％。甲状腺髓样癌（MTC）中RET基因体突变的发生率约为60%。最常见的突变位点是M918T。其他仅有<1%的RET变异出现的瘤种，包括食管癌、乳腺癌、胰腺癌等。普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是一种口服高选择性RET抑制剂抑制剂，同时对RET部分突变如V804M等有效。

　　普雷西替尼主要用于治疗以下患者：既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。推荐剂量：400 mg，每日一次，空腹状态下口服（服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食）。持续治疗：直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。漏服处理：如果漏服普拉替尼，应在当天尽快补服。在第二天重新恢复普拉替尼的常规日剂量服药计划。若在服用后发生呕吐请勿补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量。剂量调整：与强效CYP3A诱导剂联合用药时，应从联合用药的第7天开始，将起始剂量增至当前剂量的两倍。在停用诱导剂至少14天后，按与强效CYP3A诱导剂联合治疗之前的剂量重新恢复用药。

　　普雷西替尼在ARROW研究中，普拉替尼在RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出持久的抗肿瘤活性。对于初治患者，其客观缓解率（ORR）可达较高水平，且完全缓解和部分缓解的患者比例也较高。对于经治患者，普拉替尼同样显示出一定的疗效，但可能略低于初治患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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