阿杜那单抗(ADUHELM)主要与AD患者大脑中Aβ蛋白结合，通过激活免疫系统的方法清除这些蛋白，原理其实和过去的很多AD药物相同。终止的原因是，在人体临床试验中它无法达到预期的效果，然而这个药起死回生了，重生的原因是研究人员对患者数据进行重新分析后发现，在使用剂量10 mg/kg的小组中，患者的认知能力得到了显著改善，主要体现在临床痴呆评定量表（CDR-SB）和简易精神状态检查（MMSE）的评估当中。经过12个月的治疗，PET扫描显示患者大脑中的淀粉样斑块被完全清除。而在低剂量组中，则没有这么显著的效果。
然而，我们需要注意到的两点:第一，在两个独立的临床试验（代号为EMERGE和ENGAGE）当中，只有其中一个的高剂量组显示出了统计学差异，而另外一个没有。目前原因不清楚。第二，两项临床试验招募的都是早期AD患者，然而AD患者（尤其是中国患者）比较大的一个问题，这个病缺乏有效的早期检测手段，很多患者确诊的时候已经是中晚期了。因此如何早期发现AD是很多实验室研究的重点内容，我们实验室之前有一个课题组做的就是通过外周血寻找标记物早期诊断AD，但是目前进展有限。
因此简单来说，高剂量使用阿杜那单抗，对于每个AD患者是否都有效，对于晚期AD患者是否有效，目前没人知道。因此我们最终看的是FDA的审核结果，但无论最终成功还是失败，这都是人类在抗击AD的斗争中取得的重要一步。成功了，造福数千万AD患者；失败了，这些阿杜那单抗实验数据也为后来的科研人员扫清一些障碍。科学研究，总是站在巨人的肩膀上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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