Symdeko 是Vertex公司获得美国FDA所批准的针对CF根本病因的第3款治疗药物。2012年，Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco（ivacaftor），适用于携带不同CFTR突变的CF患者；第二款产品Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）于2015年上市，适用于携带2...