2021年8月， 贝组替凡 (Welireg)获美国FDA批准用于无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（VHL综合征）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。BELZUTIFAN是一种新型、选择性小分子口服HIF-2α抑制剂,当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，...

　　 贝组替凡 是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。在超过90%的透明细胞RCC肿瘤中观察到这种VHL失活，从而导致VHL蛋...

　　2期临床试验共入组61名VHL病患者，旨在评估 贝组替凡 的疗效，主要终点是VHL疾病相关肾癌患者的客观缓解率。VHL疾病相关肾癌患者中，贝组替凡治疗组达到了36.1%的确认总缓解率。在泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的其他结果显示，36.1%的患者对贝组替凡有...