2021年8月，贝组替凡(Welireg)获美国FDA批准用于无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（VHL综合征）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。Belzutifan是一种新型、选择性小分子口服HIF-2α抑制剂,当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。
VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，通常由VHL胚系突变引起。VHL与良性、恶性肿瘤相关，包括肾透明细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤。贝组替凡的作用机制非常独特，它能够通过调节肿瘤细胞内的基因表达，从而改变细胞的生命周期和细胞凋亡的平衡。这种调节作用主要是通过抑制组蛋白脱乙酰酶的活性来实现的。组蛋白脱乙酰酶是一种重要的酶，它能够调节细胞内的基因表达，而贝组替凡能够抑制这种酶的活性，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。
在VHL相关肾癌患者中，Belzutifan治疗组的客观缓解率(ORR)为49%，30例患者达到疾病稳定（SD），2例患者疾病进展,92%患者观察到肿瘤缩小均为部分缓解。其中，56%的患者缓解持续时间超过12个月；中位客观缓解率(TTR)为8.2个月，中位缓解持续时间（DOR）未达到。
除了其独特的作用机制外，贝组替凡还具有较好的药代动力学特性和安全性。在临床试验中，贝组替凡显示出较好的抗肿瘤活性，对于多种不同类型的肿瘤都有一定的疗效。同时，贝组替凡的副作用相对较小，患者耐受性较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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