Leqvio实际上是一项靶向药物，它靶向的是PCSK9 si RNA，因此也是当前大热的RNA前沿药物。该药由于具有专门设计的递送系统，因此可以让足量药物进入肝脏，有效且特异性地抑制目标PCSK9蛋白mRNA合成，从而促进降解胆固醇、降低血脂。 　　成为了降脂领域令...

　　 诺西那生纳 注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 　　AS...