伊那利塞 是一款针对PIK3CA突变的靶向药，在INAVO120研究中，对于PIK3CA突变患者，伊那利塞+氟维司群+CDK4/6抑制剂的三药联合方案，相比传统氟维司群+CDK4/6抑制剂方案，显著延长了无进展生存期（7个月提升至17.2个月），获益超双倍！使用伊那利塞的必...

　　RET（Rearranged during transfection）基因首次于1985年在重组人淋巴瘤DNA中发现，RET位于10号常染色体长臂，染色体的重组常会导致RET基因中间断裂后与不同的上游基因发生融合，进而形成驱动肿瘤细胞增殖的融合基因。在1990年和2012年先后在甲状腺乳头...

　　 普托马尼 是一款具有全新作用机制的硝基咪唑类抗结核前体药，对结核分枝杆菌具有高度特异性，其核心优势在于能同时针对繁殖期和休眠期的结核杆菌发挥杀菌作用，且耐药突变率极低，成为耐药结核治疗的核心药物。作为前体药，普托马尼的药理作用需要经过...

　　在淋巴瘤治疗领域，BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂的出现为B细胞淋巴瘤患者带来了新的希望。 匹妥布替尼 （吡托布鲁替尼）作为新一代高选择性BTK抑制剂，凭借其独特的作用机制和优异的临床表现，正成为复发/难治性淋巴瘤治疗的重要力量。与传统BTK抑制剂...

　　 普拉替尼 是一种RET（转染重排）抑制剂，用于治疗特定的非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌。它通过精准抑制RET蛋白的异常活性来阻止癌细胞生长，但有时也会影响骨髓中正常血细胞的生成，使得白细胞减少，这是靶向治疗中可能遇到的副作用之一。在服用普雷西替...

　　 他泽司他 可高选择性靶向抑制EZH2酶活性，精准逆转异常的表观遗传修饰，重新激活体内沉默的抑癌基因，阻断肿瘤细胞增殖、侵袭与转移，诱导肿瘤细胞凋亡，从根源上遏制罕见肿瘤的恶性进展。不同于常规靶向药，它不直接损伤基因序列，而是通过调控基因表...

　　 索托拉西布 是一种口服KRAS G12C抑制剂，目前已获批用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。相关临床研究显示，患者使用索托拉西布后的客观缓解率约为36%，中位无进展生存期约为6.8个月，中位总生存期约为12.5个月。这些数字...

　　 司替戊醇 的临床应用具有明确的针对性，主要聚焦于罕见病癫痫的辅助治疗，精准覆盖未被满足的临床需求，具体适应症如下：与氯巴占或丙戊酸盐联合使用，治疗婴幼儿时期的肌阵挛性癫痫引发的全身性强直阵挛性癫痫发作，尤其适用于氯巴占和丙戊酸盐治疗效...

　　 伐美妥司他 （商品名Ezharmia）是一款口服EZH1/EZH2双重抑制剂，通过表观遗传调控机制抑制肿瘤细胞增殖。2022年3月在日本获批用于复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤及外周T细胞淋巴瘤，目前尚未进入中国市场。该药主要针对外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞...

　　 普托马尼 是一种用于治疗成人耐药性结核病的抗生素。与其他药物联合使用：与贝达喹啉(另一种结核病药物)、利奈唑胺和莫西沙星(其他抗生素)联用，用于治疗对利福平抗生素耐药的结核病，无论是否同时对异烟肼(另一种抗生素)耐药;与贝达喹啉和利奈唑胺联用...

　　 托沃非尼 是一款口服脑渗透高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。据FDA称，这是该机构首次批准系统性疗法用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童...

　　 依伐卡托 通过增强位于上皮细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率（或门控）来促进氯离子转运。ivacafTor介导的CFTR氯离子转运的总体水平取决于细胞表面的CFTR蛋白数量以及特定突变CFTR蛋白对ivacafTor增强的响应程度。依伐卡托被分类为一种囊性纤维化跨膜...

　　 西诺氨酯 是专为成人难治性局灶性癫痫研发的第三代创新药物，拥有充足的全球多中心临床试验循证数据支撑，疗效与安全性经过严格临床验证，完美解决了传统抗癫痫药物疗效有限、副作用大、依从性低、难以控制难治性发作的核心痛点，成为目前癫痫精准规范...

　　 吡托布鲁替尼 是一种高选择性、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过阻断B细胞受体信号通路，抑制恶性B细胞的增殖和存活。与早期BTK抑制剂相比，吡托布鲁替尼对耐药突变患者可能仍具疗效，为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。 　　适应症 　　...

　　 吡托布鲁替尼 （PirTobrutinib）作为一种新型的非共价BTK抑制剂，为复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者提供了新的治疗选择。其独特的非共价结合机制使其能够克服耐药性，显著提高患者的生存率和...

　　急性髓系白血病是一种髓系细胞癌，髓系细胞是白细胞，通常在骨髓中发育为正常的血细胞。据估计，约30%的急性髓系白血病病例存在NPM1基因突变。NPM1基因编码一种参与多种细胞过程的蛋白质。易感NPM1突变是指导致核仁定位信号丢失和新的核输出信号插入的突...

　　KRAS基因是调控细胞生长的关键信号开关。当它在第12号密码子发生特定突变（甘氨酸被半胱氨酸替代，即G12C）时，会导致蛋白持续处于“开启”状态，驱动癌细胞无限增殖。为什么难治？传统上，KRAS蛋白表面光滑，缺乏小分子药物的明确结合位点，因此数十年...

　　 普拉替尼 作为一款强效、高选择性的口服RET抑制剂，填补了国内RET融合阳性肿瘤靶向治疗的空白，其重要性首先体现在对治疗困境的精准破解上。在普拉替尼上市之前，RET融合阳性肿瘤的治疗主要依赖卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂，这类药物靶向选择性低...

　　进入21世纪后，类风湿关节炎治疗发生了巨大的改变，特别是生物制剂（bDMARDs）和靶向小分子药（tsDMARDs）的应用，让类风湿关节炎治疗从“经验用药”转向“精准靶向”， 托法替布 为传统药物治疗无效的中重度活动性类风湿关节炎患者提供了更多治疗选择！...

　　在恶性肿瘤精准治疗领域，RET基因融合一直是被忽视却极具临床意义的靶点——它就像隐藏在肿瘤细胞中的“罪恶开关”，一旦发生异常融合或突变，会持续驱动肿瘤细胞疯狂增殖，催生多种恶性肿瘤，其中以非小细胞肺癌、甲状腺癌最为常见，给患者带来沉重的生...