癫痫是一种常见的神经系统疾病，而在儿童群体中，婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，又称Dravet综合征）作为国家第一批罕见病目录中的疾病，更是让无数家庭陷入绝望。这类患儿通常在3~9月龄起病，高峰年龄为6月龄，以发作形式多样、精神运动发育迟滞、药物难治性为主要特征，患病率约为1/40900~1/15700，患者死亡率可高达10%~15%，死亡高峰年龄集中在3~7岁，给患者、家庭及社会带来了沉重的负担。长期以来，对于这类难治性癫痫，传统抗癫痫药物往往效果不佳，当氯巴占、丙戊酸盐等常用药物无法充分控制发作时，患儿和家属往往面临“无药可医”的困境。而司替戊醇的问世，彻底打破了这一治疗僵局，作为目前国内唯一获批适应症用于Dravet综合征的药物，它凭借独特的作用机制、确切的辅助治疗效果，成为守护难治性癫痫患儿的“希望之光”，其临床重要性不可替代，更填补了罕见病癫痫治疗领域的空白。
司替戊醇的临床应用具有明确的针对性，主要聚焦于罕见病癫痫的辅助治疗，精准覆盖未被满足的临床需求，具体适应症如下：与氯巴占或丙戊酸盐联合使用，治疗婴幼儿时期的肌阵挛性癫痫引发的全身性强直阵挛性癫痫发作，尤其适用于氯巴占和丙戊酸盐治疗效果不显著时的辅助治疗。专门用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。适用于3岁及以上Dravet综合征患儿，3岁以下患儿需明确诊断后，个体化评估潜在临床收益和风险，在医生严密监护下使用；12个月以下婴儿使用数据有限，需谨慎使用并加强监测。
司替戊醇的临床价值，早已被多项临床研究充分佐证，其疗效和安全性得到全球医疗界的广泛认可。临床数据显示，司替戊醇与丙戊酸钠、氯巴占联合使用治疗Dravet综合征，应答率显著提升，能够有效减少癫痫发作频次、减轻发作严重程度，延缓疾病进展，同时一定程度上保护患儿的神经功能，减少脑损伤带来的长期不良影响。对于3岁以下患有Dravet综合征的儿童，在明确诊断后使用司替戊醇辅助治疗，虽需个体化评估获益与风险，但仍能为部分患儿带来临床改善，尤其对于12个月以下数据有限的婴儿，在医生严密监护下使用，也能获得一定的治疗效果。作为2023年在中国大陆首次上市的药物，司替戊醇的出现，彻底改变了国内Dravet综合征治疗无针对性药物的现状，成为临床治疗这类罕见病癫痫的核心选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)为更多的癫痫患者带来福祉!
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