伊纳沃利昔布 是一种在研的、具有创新双重作用机制的口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其设计不仅旨在强效抑制磷脂酰肌醇3-激酶α的催化活性，更能通过独特的变构结合诱导磷脂酰肌醇3-激酶α蛋白本身的降解，为携带磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α突变的激素...

　　 伐美妥司他 是一种口服的、高选择性的增强子Zeste同源物1/2双重抑制剂，其获批用于治疗复发或难治性的成人T细胞白血病淋巴瘤患者，为这一侵袭性强、预后极差的罕见血液恶性肿瘤提供了全球首个靶向表观遗传调节蛋白EZH1/2的治疗选择，是针对该疾病耐药挑...

　　 达卓优 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体偶联药物，由人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体、可裂解的四肽连接子与强效的拓扑异构酶I抑制剂载荷连接而成，其获批用于治疗既往接受过系统治疗的、不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，为晚...

　　 伊纳沃利昔布 是一种在研的、具有双重作用机制的口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，不仅能够有效抑制磷脂酰肌醇3-激酶α的催化活性，还通过独特的变构降解作用诱导磷脂酰肌醇3-激酶α蛋白的降解，旨在为携带磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α突变的激素受体阳性...

　　 托沃非尼 是一种口服的、高选择性的II型RAF激酶抑制剂，是首款获批用于治疗复发或难治性、携带BRAF V600突变、且无满意替代治疗方案的1岁及以上儿童低级别胶质瘤患者的靶向药物，其问世标志着儿童脑瘤治疗向精准靶向时代迈出了关键一步。在低级别胶质瘤...

　　 索托拉西布 是全球首个获批用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的靶向药物，其成功打破了KRAS靶点长达四十年来“不可成药”的僵局，是肿瘤靶向治疗领域的一项重大突破。该药物是一种不可逆...

　　 普拉替尼 是一种高效、高选择性的口服转染重排原癌基因抑制剂，其独特之处在于它在全球范围内较早获批用于治疗转染重排原癌基因融合阳性的多种实体肿瘤，涵盖非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌等多种类型，实现了“异病同治”的精准医疗理念。该药...

　　 司替戊醇 是一种具有独特作用机制的抗癫痫药物，与氯巴定联合用于治疗患有婴儿严重肌阵挛性癫痫的婴幼儿、儿童和成人患者，当其他治疗方案不足以控制发作时，可作为添加治疗。其抗癫痫作用被认为主要通过两种途径实现：一是增强大脑中主要抑制性神经递...

　　捷帕力是一种口服的高选择性、可逆性抑制剂，其作用机制在于与特定的酪氨酸激酶共价结合，从而有效抑制B细胞受体信号通路，该通路是多种B细胞淋巴瘤生存和增殖的关键驱动力。此药物的独特之处在于其能够对先前接受过其他靶向药物治疗并产生耐药性的患者...

　　 普托马尼 是一种新型的硝基咪唑并噁嗪类化合物，它与贝达喹啉和利奈唑胺联合，用于治疗由广泛耐药或对多种药物不耐受的肺结核成人患者。广泛耐药结核病是对多种一线和二线抗结核药物均耐药的结核病形式，治疗极为困难，传统方案疗效差、疗程长、毒性大...

　　 伐美妥司他 是一种首创的、口服选择性抑制剂，可同时靶向并抑制zeste基因增强子同源物1和2这两种组蛋白甲基转移酶，它们通过催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化来调控基因表达，其异常高表达或功能失调与多种血液系统恶性肿瘤的发生发展密切相关，该药...

　　 伊纳沃利昔布 是一种在研的、口服、选择性磷脂酰肌醇3激酶α亚型抑制剂，其独特之处在于不仅能抑制该激酶的活性，还能诱导携带致癌性PIK3CA基因突变的p110α蛋白发生降解，目前正在临床试验中评估与内分泌治疗联合，用于PIK3CA突变、激素受体阳性、HER2...

　　索托拉西布是一种口服的不可逆小分子抑制剂，专门设计用于靶向鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变，适用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗的、携带鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。鼠类肉瘤病毒癌基因是重要...

　　 普拉替尼 专门设计用于治疗携带转染重排基因融合的非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及携带特定突变类型的甲状腺髓样癌。其作用机制核心在于精准抑制转染重排原癌基因编码的转染重排激酶的活性。在部分非小细胞肺癌和甲状腺癌等肿瘤中，转染重排基因与其他基...

　　 托法替布 作为一类全新作用机制的口服小分子靶向药物的代表，其临床应用为多种自身免疫炎症性疾病的治疗打开了新的局面。它并非传统的大分子生物制剂，而是一种Janus激酶抑制剂，通过可逆性地抑制JAK1和JAK3，干扰细胞内关键的炎症信号通路，从而从源头...

　　 索托拉西布 是一种口服的、高选择性、不可逆KRAS G12C突变抑制剂，其研发成功打破了KRAS这一著名“不可成药”靶点的神话。KRAS G12C突变指其第12位甘氨酸被半胱氨酸取代，常见于非小细胞肺癌、结直肠癌等。该突变导致KRAS蛋白倾向于结合鸟嘌呤核苷三磷...

　　 普拉替尼 是一种口服的、高选择性、强效的转染重排期间发生重排酪氨酸激酶抑制剂，转染重排期间发生重排酪氨酸激酶是一种受体酪氨酸激酶，在正常细胞发育中起重要作用，其基因的融合或点突变可导致该激酶结构性激活，成为多种肿瘤明确的致癌驱动因素，...

　　在多种非霍奇金淋巴瘤的发生发展中，enhancer of zeste homolog 2（EZH2）作为组蛋白甲基转移酶复合体PRC2的核心催化亚基，负责催化组蛋白H3第27位赖氨酸三甲基化（H3K27me3），从而介导基因转录沉默。当EZH2发生功能获得性突变（如Y646N、A682G）或扩增...

　　 吡托布鲁替尼 是一种口服的、高选择性、非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制不同于已上市的第一、二代共价结合布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，后者通过与布鲁顿酪氨酸激酶活性位点的半胱氨酸残基形成不可逆的共价键来抑制其活性，而捷帕力以可逆的、非...

　　在激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌中，约四成患者携带PIK3CA基因突变，该突变会使磷脂酰肌醇-3-激酶α（PI3Kα）亚型的催化活性异常增强，持续激活下游AKT-mTOR通路，不仅驱动肿瘤细胞增殖，还会削弱内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）的敏感性，导致耐...