伐美妥司他 是选择性EZH2抑制剂。细胞内组蛋白修饰状态参与基因表达调控，EZH2可介导组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）甲基化，改变染色质构象，调控基因转录。在PTCL等部分肿瘤细胞中，EZH2出现突变或表达上调，引发H3K27过度甲基化，抑癌基因表达受到抑制，...

　　近年来，乳腺癌治疗领域硕果频出，抗体药物偶联物（ADC）是其中重要代表。近日，乳腺癌领域再传喜讯：注射用德达博妥单抗（DaTO-DXd）基于TROPION-Breast02（TB02）研究的新适应症已获国内批准，成为首个且目前唯一在国内获批用于三阴性乳腺癌（TNBC）一...

　　脑胶质瘤起源于颅内神经胶质细胞，是中枢神经系统最高发的原发性肿瘤，占全部原发中枢神经系统肿瘤的40%~60%。近年胶质瘤发病率正以每年1%~2%的幅度缓慢上升，高发人群集中在青少年以及40岁以上成人。胶质瘤呈浸润性生长，病灶如同树根一样交错扎根于正...

　　 依来卡泊 是突破性口服三联复方制剂，由依伐卡托、特扎卡福特、依来卡泊共同组成，直击囊性纤维化的发病根源——CFTR蛋白功能缺陷。它通过三种组分分工协同，修复占比最高的F508del突变CFTR蛋白，恢复氯离子通道正常活性，改善全身黏液淤积带来的多器官...

　　急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况...

　　 普拉西替尼 是强效、高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，它的上市打破了非小细胞肺癌、甲状腺癌中RET融合这一“孤儿突变”无特效药的困境。这类突变肿瘤往往化疗不敏感、免疫应答差，普拉西替尼的出现，带领患者迈入高效低毒的靶向治疗时代，完成了从传...

　　KRAS G12C是肺癌最常见的KRAS突变亚型，突变后的KRAS蛋白持续结合GTP维持激活状态，持续驱动肿瘤增殖。 索托拉西布 （索托雷塞）是获批的KRAS G12C不可逆共价抑制剂，可选择性结合KRAS G12C蛋白开关II区域附近，将蛋白稳定锁定在GDP结合的非活性构象，切...

　　实体瘤中KRAS突变发生率可达20%–30%，其中G12C亚型在非小细胞肺癌占13%、结直肠癌占3%–4%。KRAS突变蛋白表面光滑、缺少稳定结合口袋，长期被称作药物研发禁区，传统化疗、免疫治疗疗效有限，患者中位生存期常不足10个月。 索托拉西布 是全球首个获批的...

　　甲状腺髓样癌属于相对少见的内分泌恶性肿瘤，起源于甲状腺滤泡旁细胞。普拉替尼在甲状腺癌领域意义突出，主要用于RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌。超过60%的散发性、90%的遗传性甲状腺髓样癌存在RET基因突变，该变异是驱动肿瘤发生进展的核心因素。普拉...

　　 匹妥布替尼 作为一种非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药物通过精准干预细胞信号传导，有效抑制肿瘤生长，尤其在难治性病例中展现出显著疗效，成为医学界关注的焦点。吡托布鲁替尼的治疗原理基于对B细胞信号通路的精准调控。BTK作为B细胞受体（B...

　　慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）好发于中老年人群，既往一线标准方案包含化疗免疫治疗BR方案，但化疗存在骨髓抑制等毒性，且部分患者后续会出现BTK靶点耐药。传统共价BTK抑制剂虽已用于一线，但一旦发生C481位点突变就会失效。 吡托布鲁...

　　 他泽司他 的独家临床地位，源于全球首创的表观遗传靶向机制，区别于所有传统抗肿瘤药物。多数上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤患者存在特征性的INI1蛋白缺失或EZH2基因异常激活，导致抑癌基因被沉默、肿瘤细胞无限增殖、分化失控，这是罕见肿瘤发生、复发、耐...

　　普瑞玛尼（PreTOmanid），又被称为 普托马尼 ，是一种新型的抗结核药物，属于环丙烯酰胺类，由美国迈兰生产，商品名为DovaTOa。它在抗结核领域尤其是针对耐药结核病的治疗中占据着重要地位，为耐药结核病患者带来了新的治疗希望。普瑞玛尼适用于成人和儿...

　　PIK3CA作为乳腺癌中最常见的致癌突变之一，其临床意义与靶向价值长期备受关注。新一代高选择性PI3Kα抑制剂兼突变体降解剂伊那利塞的推荐等级实现关键跃升，标志着该药物正式成为晚期乳腺癌标准治疗体系中的重要成员。激素受体阳性/人表皮生长因子受体2...

　　Dravet综合征是一种罕见的严重婴幼儿期癫痫性脑病，患者常表现为难治性癫痫发作和发育迟缓。 司替戊醇 作为一种新型抗癫痫药物，通过与氯巴占联合使用，为这类患者提供了有效的辅助治疗方案。这种药物特别适用于2岁及以上Dravet综合征患者的癫痫发作辅助...

　　 爱泌罗 的通用名为戊聚糖多硫酸钠，是一种口服的半合成硫酸多糖，作为目前唯一被批准用于治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的特定药物，它通过模拟膀胱黏膜表面的天然糖胺聚糖层来修复受损的尿路上皮屏障。间质性膀胱炎的本质是膀胱保护层缺损，导致尿液...

　　 伐美妥司他 为EZH1/2双重抑制剂，是表观遗传靶向新药，为复发/难治T细胞淋巴瘤带来新的治疗选择。这类肿瘤传统化疗有效率不足30%，临床预后差；该药在关键II期研究中显示突出疗效，20%患者可达完全缓解。其核心优势是同时抑制EZH1与EZH2，强效下调H3K27...

　　 伊那利塞 为严格管控处方药，需与哌柏西利、氟维司群（维司群）组成三联方案使用，适应症为雌激素受体阳性、HER2阴性、携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，特指辅助内分泌治疗期间或结束12个月内复发的人群。伊那利塞为口服制剂，推荐剂...

　　KRAS靶点曾经被视作“不可成药”，KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌既往缺少针对性靶向方案，主要依靠化疗、免疫治疗。 索托拉西布 （SoTOrasib，Lumakras）的问世实现突破。正常KRAS蛋白调控细胞生长，G12C突变使蛋白持续激活，驱动肿瘤增殖；索托拉西布...

　　在非小细胞肺癌的罕见靶点中，RET基因融合虽然只占1%~2%，却长期困扰着这部分患者。RET融合阳性的肺癌往往更年轻、更容易发生脑转移，而传统化疗和免疫治疗效果都不理想。普拉替尼的出现，不仅填补了RET融合阳性肺癌后线治疗的空白，更以其卓越的颅内抗...