“不可成药”曾是肿瘤学中一个令人敬畏的术语，特指那些表面光滑、缺乏小分子药物经典结合口袋的致癌蛋白，KRAS蛋白长期位列其首。KRAS G12C突变的存在，意味着肿瘤细胞内部存在一个持续激活的生长开关，却无药可将其关闭。 索托拉西布 的诞生，标志着一...

　　在肿瘤靶向治疗史上，KRAS G12C突变曾是一座公认的“不可逾越的高山”。这个突变蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物的结合口袋，导致相关患者（约占非小细胞肺癌的13%）数十年来无靶向药可用。 索托拉西布 的诞生，标志着这座高山被首次成功攀登。作为全...

　　 伊那利塞 是一种在研的口服、高选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其临床开发重点是与内分泌治疗等药物联合，用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌，旨在克服因该通路异常激活导致的治疗耐药。磷脂酰...

　　 伐美妥司他 是一种口服的、首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，用于治疗复发或难治性的成人T细胞白血病淋巴瘤患者，其通过同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶，为这类侵袭性强、预后差的罕见血液肿瘤提供了新的治疗选择。在成人T细胞白血病淋巴瘤等血液恶性...

　　 托沃非尼 是一种口服的选择性Ⅱ型成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗复发或难治性、伴有成纤维细胞生长因子受体基因改变的儿童低级别胶质瘤患者，其标志着这类常见儿童脑瘤治疗从传统化疗和放疗向精准靶向治疗的重要转变。儿童低级别胶质瘤...

　　 伊那利塞 是一种口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，目前正于临床研究阶段，与标准治疗联合用于特定亚型的乳腺癌治疗，其主要目标是克服因基因异常激活所导致的治疗耐药。在雌激素受体阳性乳腺癌中，磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的过度活化，特别是...

　　 依伐卡托 、特扎卡福特与依来卡泊组成的三联复方制剂是一种每日两次的口服联合疗法，专门用于治疗年龄符合要求的、携带至少一个常见突变的囊性纤维化患者，其通过多靶点协同作用，旨在从根本上纠正囊性纤维化跨膜传导调节蛋白的功能缺陷，代表了该疾病...

　　在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发...

　　 索托拉西布 是一种口服的、不可逆的KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其成功上市标志着针对这一历史上难以成药的经典致癌靶点取得了革命性突破。KRAS基因突变在...

　　在淋巴系统恶性肿瘤中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）因高度异质性、易复发及传统治疗响应有限，长期被视为“难治性肿瘤”。PTCL占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，患者经蒽环类化疗后5年总生存率仅30%-40%；CTCL中的Sézary综合征亚型，...

　　 普拉替尼 是一种口服、高选择性的RET激酶抑制剂，专门用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌患者，它的出现解决了这类罕见但具有明确驱动基因的实体瘤的治疗难题。RET基因的异常激活，包括融合与突变，是...

　　 普托马尼 是一种新型硝基咪唑类抗结核药物，核心定位为耐多药结核病（MDR-TB，对异烟肼和利福平耐药）及广泛耐药结核病（XDR-TB，对氟喹诺酮类和至少一种二线注射剂耐药）的短程联合治疗方案关键组分，其研发聚焦解决传统耐药结核治疗周期长（18-24个月...

　　 吡托布鲁替尼 是一种具有独特化学结构的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它通过可逆的、非共价结合方式抑制BTK活性，这一特性使其即便在先前的共价BTK抑制剂因BTK蛋白特定位点突变而产生耐药后，依然能够保持强大的抑制效力，并且对中枢神经系统具有良好渗...

　　 他泽司他 是一种首创的、口服的选择性抑制剂，靶向控制基因表达的表观遗传调节因子，通过抑制一种关键的组蛋白甲基转移酶，解除其对特定肿瘤抑制基因的沉默作用，从而恢复正常的细胞生长调控程序，用于治疗与之相关的特定类型淋巴瘤。它的作用机制是高...

　　低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤类型。虽然其生长相对缓慢，但位于关键脑区时，手术风险极高；而传统的化疗或放疗对发育中的儿童神经系统可能带来长远影响。当肿瘤无法切除且持续进展时，临床选择往往在疗效与长期毒性间艰难平衡。 托沃非尼 /托沃拉...

　　对于大多数囊性纤维化患者而言，疾病的根源在于CFTR蛋白的缺陷——这种调节氯离子通道的蛋白要么无法正常折叠抵达细胞膜，要么功能严重受损。长期以来，治疗只能围绕继发的症状和并发症展开。然而，一款组合药物的出现，从根本上改变了这场对抗的规则。...

　　在耐药性局灶性癫痫的治疗中，即使联合使用多种传统抗癫痫药物，仍有相当比例患者的发作无法得到充分控制。这些药物多通过调节电压门控离子通道或增强抑制性神经传递来发挥广泛作用，而 西诺氨酯 /森巴考特（Cenobamate/OnTOzry）则引入了不同的思路。它...

　　在全球结核病防治中，耐多药和广泛耐药结核病是严峻挑战，传统治疗方案疗程长达20个月以上，且毒性大、疗效有限。普托马尼的出现，为构建更短、更有效的方案带来了关键新成分。 普托马尼 是一种新型的硝基咪唑并噁嗪类化合物，其作用机制独特且具有双重...

　　在肿瘤学的漫长探索中，KRAS突变曾是一个令人望而生畏的靶点。作为最常见的致癌驱动基因之一，其蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物易于结合的“口袋”，数十年来让无数药物研发折戟沉沙，被冠以“不可成药”的标签。 索托拉西布 （SoTOrasib）的横空出世...

　　在实体瘤的驱动基因谱系中，RET基因的融合或点突变虽属罕见，却是一类明确的致癌驱动因素，见于约百分之一至百分之二的非小细胞肺癌、百分之十至二十的甲状腺髓样癌以及其他多种实体瘤。传统上，这类患者缺乏高效的特异性靶向药物。 普拉西替尼 （Pralse...