索托拉西布 是一种革命性的口服靶向治疗药物，其独特之处在于它是专门设计用于靶向并不可逆地抑制一种特定基因突变蛋白的活性，该突变常见于非小细胞肺癌等恶性肿瘤中。它适用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗后病情进展的、且经检测证实存在特定基...

　　 比美替尼 是一种口服的小分子抑制剂，其作用在于精确靶向并抑制细胞内一条与细胞增殖、存活密切相关的关键信号通路中的特定激酶。该药物被批准用于治疗经检测证实存在特定基因突变的不可切除或转移性的恶性黑素瘤成年患者，并且通常与另一种靶向药物联...

　　在一些看似散发、病理类型各异的癌症中，医生有时会遇到一个隐形的共同指挥者——RET融合基因。这种基因重排将RET酪氨酸激酶的编码序列与其他基因的启动子或调控区拼接，令其在本不该表达的细胞中持续活化，像在黑暗中悄悄打开一扇失控的信号门。非小细...

　　在部分非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等癌症中，RET基因发生融合或点突变，导致RET蛋白持续激活，驱动肿瘤细胞异常增殖和存活。 普雷西替尼 是一种口服、强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，专门用于靶向RET基因融合或突变驱动的恶性肿瘤。普拉替尼通过...

　　在癫痫的广阔谱系中，Dravet综合征（Dravet Syndrome,DS）是一种罕见且严重的婴幼儿起病的癫痫性脑病。该病以其频繁、多样的癫痫发作（尤其是热性惊厥持续状态）、对多种抗癫痫药物（AEDs）反应不佳、以及伴随的发育迟缓和行为问题为特征，给患者家庭和...

　　BRAF V600E突变是多种恶性肿瘤的“驱动开关”，通过激活MAPK通路（BRAF-MEK-ERK）驱动肿瘤细胞无限增殖，在结直肠癌（CRC）中占比约8%-12%，在黑色素瘤中占40%-50%。这类突变对传统化疗和单靶点治疗响应有限，且易因通路反馈激活导致耐药。康奈菲尼（Enc...

　　在非小细胞肺癌和甲状腺癌的诊疗中，识别特定的基因驱动因素已成为制定有效治疗策略的关键。 普雷西替尼 （Pralsetinib），商品名GavreTO，正是针对其中一种特定基因异常——RET基因改变而开发的靶向治疗药物。其临床价值的实现，前提是通过对患者肿瘤样...

　　在对抗依赖异常信号传导通路生长的恶性肿瘤时，中断关键的分子信号是治疗的核心策略之一。 比美替尼 （Binimetinib），商品名LuciBinim，作为一种靶向药物，其作用焦点集中于细胞内一个至关重要的信号枢纽——MEK1/2激酶。 　　（一）MEK激酶：连接上游...

　　 索托拉西布 作为全球首个获批上市的口服KRAS G12C抑制剂，实现了针对“不可成药”靶点的重大突破，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这部分特定人群带来了精准的靶向治疗希望。RAS基因...

　　长期以来，KRAS被视为“不可成药”靶点。作为RAS家族中最常突变的成员，KRAS在约25%的人类癌症中异常激活，尤其在胰腺癌（gt;90%）、结直肠癌（~40%）和非小细胞肺癌（NSCLC，~13%）中高发。其中，KRAS G12C突变（甘氨酸12位被半胱氨酸取代）占NSCLC中KR...

　　 吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制独特，区别于前两代共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路中的关键激酶，对多种B细胞淋巴瘤的生存至关重要。前两代共价抑制剂通过与...

　　 司替戊醇 （StiripenTOl）是一种用于治疗特定类型难治性癫痫的抗癫痫药物，其临床应用主要集中在Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）患者中，尤其是在与氯巴占和丙戊酸联合使用时。与其他抗癫痫药不同，司替戊醇的作用机制并非单一靶点抑制，而是通过...

　　在成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）这类高度侵袭性血液肿瘤中，癌细胞不仅失控增殖，更系统性地“关闭”了本应限制其生长的基因。这种沉默并非源于DNA突变，而是由一类名为多梳抑制复合物2（PRC2）的表观调控机器所主导。伐美妥...

　　在治疗恶性血管周上皮样细胞肿瘤这一极为罕见且侵袭性的间叶组织肿瘤时，一种通过创新纳米载体技术递送经典免疫抑制剂的药物展现出了突破性的治疗效果，为该缺乏标准治疗方案的患者群体带来了明确的希望。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的核心活性成分是...

　　在复发或难治性T细胞白血病淋巴瘤这一治疗选择极为有限且预后很差的血液肿瘤领域，一种全球首创的、以表观遗传调控复合体为靶点的口服药物为患者提供了新的治疗转机。 伐美妥司他 是一种新型的、强效的选择性组蛋白赖氨酸甲基转移酶抑制剂，其作用机制在...

　　日前，世界卫生组织报告全球约有46.5万例新发耐药结核病例，其中仅32%获得适当治疗。在南非某偏远地区诊所，一位34岁的HIV阳性母亲被诊断为广泛耐药结核，已尝试过五种标准药物，痰涂片仍持续阳性，她的三个孩子面临感染风险。这类临床困境催生了 普托马...

　　随着抗体药物偶联物技术的飞速发展，一款针对特定靶点的创新药物为晚期非小细胞肺癌的治疗格局带来了新的变数。达卓优单抗是一款将靶向抗体与强效化疗药物通过可切割连接子精密结合而成的抗体药物偶联物，它如同一枚精准制导的“生物导弹”，旨在高效杀...

　　在激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌治疗中，PIK3CA基因突变是导致内分泌治疗耐药的关键因素之一， 伊纳沃利昔布 作为高选择性的PI3Kα亚型口服抑制剂，通过与内分泌药物氟维司群联合，为携带该突变的患者提供了强效且耐受性更优的精...

　　在相当比例的儿童低级别胶质瘤中，存在BRAF基因的KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E等突变，导致下游的MAPK通路持续异常激活，驱动肿瘤细胞的增殖和存活。托沃非尼是一种口服、强效、选择性II型BRAF抑制剂，其作用机制主要针对儿童低级别胶质瘤中常见的MAPK...

　　儿童脑肿瘤治疗长期面临两难困境：既要彻底清除病灶，又要最大限度保护发育中神经系统的完整性。传统放化疗虽能控制肿瘤，却常导致认知功能下降、内分泌紊乱及继发恶性肿瘤等远期毒性，对幼龄患儿尤为严峻。当分子生物学揭示儿童低级别胶质瘤（pLGG）中...