在医学的“探索星球”上，新的发现就像神秘宝藏，不断为患者带来新希望。 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为 贝组替凡 的药物，本品的上市为晚期肾透明细胞癌和vonHippel-Lindau病相关肿瘤的成人患者提供了全新的靶向治疗选择。这款药的获批...

　　当癌症治疗进入“找对靶点再用药”的精准时代，普拉替尼/普吉华(Gavreto/Pralsetinib)逐渐被更多人熟知：它不针对所有癌症，却能精准“锁定”reT基因融合或突变引发的肿瘤，尤其给晚期肺癌、甲状腺髓样癌患者带来了新的治疗希望。普拉替尼是一种高选择性...

　　 卡马替尼 （Tabrecta）是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。卡马替尼（Tabrecta）抑制由肝细胞生长因子结合或由MET扩增触发的MET磷酸化...

　　 卡马替尼 (capmatinib)是一种激酶抑制剂，为口服的高选择性小分子MET抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，导致下游MET信号传导增加。 卡马替尼 （capmatinib）在临床上可控制的浓度下抑制...

　　 普拉替尼 (普吉华、BLU-667、Pralsetinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可选择性地有效靶向致癌reT融合和突变，包括与多激酶抑制剂耐药性相关的V804守门人突变。与其他酪氨酸激酶相比，已证明对reT具有很高的选择性。在ARROW I/II研究中， 普拉替尼 在...

　　血小板增多症(ET)属于骨髓增殖性肿瘤疾病的一种，典型的实验室特征为外周血小板计数异常升高、骨髓中巨核细胞明显增多、血小板异常增加等。另外，ET可能在疾病晚期进展为骨髓纤维化或急性髓系白血病(AML)。ET典型实验室特征包括外周血血小板计数持续增高...

　　恶病质综合征(CACS)是一种多灶性疾病，表现为厌食和体重减轻，与脂肪组织和肌肉质量减少相关。癌症恶病质是导致晚期癌症患者死亡的主要病症之一，超过80%的晚期癌症患者会出现恶液质表现。这种症状不仅影响治疗方案的实施，还会降低化疗的敏感性，增加治...

　　 塞普替尼 （Selpercatinib，LOXO-292）是一种新型、ATP竞争性、高度选择性小分子reT激酶抑制剂。它具有穿透中枢神经系统（CNS）的能力，并且可以靶向激活性reT融合、点突变和某些获得性耐药突变，同时对非reT激酶和非激酶靶点基本无影响。塞普替尼是一...

　　非酒精性脂肪肝（NAFLD，现也常称代谢相关脂肪性肝病MAFLD），是指不饮酒或无过量饮酒史，排除病毒性肝炎、药物、自身免疫性肝病等其他肝脏病因，肝脏细胞内脂肪异常过度沉积引发的慢性肝病。该病与胰岛素抵抗、肥胖、高血脂、久坐少动、高热量高脂饮食...

　　在急性髓系白血病(AML)中，约28%的患者存在NPM1突变。尽管强化化疗或维奈克拉联合去甲基化药物用于NPM1突变AML患者一线治疗具有较好的缓解率，但复发/难治(R/R)NPM1突变AML患者一直缺乏标准治疗方案。 　　 瑞维美尼 (revuforj/revumenib)是一种强效口服...

　　FDA批准小分子抑制剂 瑞维美尼 ( revuforj/revumenib)用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人和1岁以上儿童患者。 　　2025年10月24日，美国食品药品监督管理局批准Menin抑制剂 瑞维美尼 (revuforj/revumenib)用于治疗具有易感核仁磷蛋...

　　胆管癌是起源于胆管上皮细胞的高度恶性肿瘤，按发病部位可分为肝内、肝门部及远端胆管癌三类。近年来全球发病率持续上升，因早期症状隐匿，多数患者确诊时已达晚期，失去手术根治机会，5年生存率不足10%。传统化疗（吉西他滨联合顺铂）疗效有限，中位生...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后最棘手的致命并发症，约30-70%患者会发展为糖皮质激素耐药的难治性病例。这些患者往往经历2-5线治疗失败后陷入“无药可用”的绝境，而美国目前约有14000例cGVHD患者，每年新增约5000例，临床急需全新治疗...

　　 佩米替尼 (Pemazyre/Pemigatinib)，也被称为培米替你、培美替尼、达伯坦，是一种用于治疗成人胆管癌的靶向药物。它由美国Incyte生物制药公司首先研制，并在全球范围内获得了广泛的关注和认可。 培米替尼 是一种口服活性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR...

　　 塞尔帕替尼 是高选择性reT酪氨酸激酶抑制剂，，用于治疗reT基因融合或突变驱动的晚期实体瘤。该药物于2020年5月获美国FDA批准，2022年9月在中国获批上市，标志着reT驱动肿瘤治疗进入精准靶向时代。 　　中文名： 塞普替尼 　　中文商品名：睿妥 　　英...

　　你或许没听过“希佩尔-林道综合征（VHL综合征）”，但它却是一种能让人体多器官反复长肿瘤的“罕见病定时炸弹”——这是由VHL抑癌基因突变导致的遗传病，患者肾脏、大脑、胰腺等器官可能接连长出肾细胞癌、血管母细胞瘤等肿瘤，只能靠反复手术控制病情，...

　　在肿瘤治疗从“一刀切”走向“精准匹配”的今天，“找到特定靶点，用上针对性药物”已成为改善患者预后的关键逻辑。NTRK基因融合，这个在多种实体瘤中存在的特殊分子靶点，虽在肺癌等常见肿瘤中发生率不高，却给部分晚期患者带来了治疗困境——直到 拉罗...

　　美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 瑞维美尼 (revumenib)作为menin抑制剂，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。此前，FDA已授予瑞维美尼(revumenib)突破性疗法认定、快速通道资格以...

　　巨细胞病毒（CMV）感染是器官移植患者的“大敌”，尤其是血液移植受者，因需长期接受免疫抑制治疗，感染风险很高，一旦感染可能引发肺炎、慢性移植物功能障碍等严重并发症。普瑞明/ 莱特莫韦 (Prevymis/Letermovir)作为新型抗CMV药物，为这类患者带来了...

　　癌症治疗过程中，癌症恶液质是困扰众多肿瘤患者的难题——不明原因的体重骤降、肌肉萎缩、食欲丧失，不仅严重影响生活质量，还可能降低抗肿瘤治疗耐受性。针对这一问题， 阿纳莫林 /阿那莫林(Anamorelin/Adlumiz)作为一款靶向癌症恶液质的药物，为患者带...