胆管癌早期症状隐匿、缺乏特异性，多数患者确诊时已为局部晚期或发生远处转移，受分期、病灶侵犯范围限制，失去根治手术机会。长久以来晚期胆管癌以化疗作为基础系统方案，但不少患者存在疗效不佳、疾病进展、继发耐药等难题。伴随免疫、靶向新药不断涌现，胆道肿瘤的系统治疗格局正在持续更新。

　　在晚期胆管癌的治疗中，依托分子分型的精准靶向治疗持续突破传统化疗的局限。佩米替尼是FGFR靶向抑制剂，在FGFR2融合/重排阳性晚期胆管癌中，可实现较高的客观缓解率，带来持久的疾病控制。基于其明确的缩瘤效果，研究者也在探索它用于初始不可切除局部晚期胆管癌的转化治疗价值；能否通过靶向治疗实现肿瘤降期、争取手术机会，仍需要MDT多学科评估以及前瞻性研究进一步证实。FGFR2融合或重排是肝内胆管癌中成熟、可靶向的驱动变异，标志性Ⅱ期FIGHT‑202研究纳入经治晚期/转移性胆管癌患者：FGFR2融合阳性人群客观缓解率37%，中位无进展生存期7.0个月；达到肿瘤缓解的患者中位总生存期可达30.1个月，不良反应整体可控。该研究支撑佩米替尼获批用于既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期/转移性胆管癌，为该亚型患者带来精准治疗方案。

　　一线Ⅲ期FIGHT‑302研究，对比佩米替尼与吉西他滨联合顺铂化疗，用于初治FGFR2融合阳性晚期胆管癌。结果显示佩米替尼组客观缓解率47%，中位缓解持续时间14.2个月，中位无进展生存期8.34个月，中位总生存期24.4个月。数据印证，FGFR2融合阳性晚期胆管癌患者使用佩米替尼，可获得较高的肿瘤缓解率与长期疾病控制，进一步丰富了该人群的精准治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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