肝母细胞瘤（hepatoblastoma，HB）是一种来源于上皮的肝脏恶性肿瘤，常见于儿童。2024年4月，发表在J Hepatol的一项研究显示，对于高危、复发和难治的HB， 帕比司他 联合长春新碱和伊立替康的方案，可以缩小肿瘤的大小。由于治疗选择有限，转移性、难治...

　　 他拉唑帕利 （talazoparib）是一款口服聚ADP核糖聚合酶（paRP）抑制剂，不仅能够抑制paRP酶起作用，使肿瘤细胞缺乏修复途径死亡，还可以将paRP酶固定在DNA损伤点上来诱导肿瘤细胞死亡。2018年10月，他拉唑帕利首次在美国获批上市，用于治疗携带有害或疑...

　　在肿瘤靶向治疗的浪潮中，前列腺癌作为男性泌尿生殖系统常见恶性肿瘤，其治疗一直是研发重点领域。今天我们来认识一款为非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者带来新希望的口服雄激素受体抑制剂—— 阿帕他胺 ，它凭借独特的作用机制和显著的临床获...

　　 司帕生坦 是一种非免疫抑制性的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，通过同时阻断内皮素和血管紧张素受体，有效抑制肾脏炎症与纤维化，从根源上延缓肾功能下降，区别于传统单一靶点治疗药物。IgA肾病作为全球最常见的原发性肾小球疾病，已成为导致肾衰竭...

　　原发性IgA肾病是最常见的原发性肾小球肾炎，也是导致肾功能衰竭的重要原因。蛋白尿一直被证明是IgA肾病患者进行性肾功能丧失的危险因素，蛋白尿的缓解与肾脏预后的改善密切相关。在司帕生坦问世前，肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂是IgA肾病的标准治疗方...

　　乳腺癌是一种复杂的疾病，其治疗方案需要根据患者的具体情况进行个性化选择。其中，携带有害或疑似有害生殖系BRCA突变、HER2阴性的乳腺癌患者往往面临更大的治疗挑战。这类患者的癌细胞具有特定的基因缺陷，使得它们对常规化疗药物的敏感性降低。 他拉唑...

　　 斯帕森坦 是一种新型的口服双重拮抗剂，同时作用于内皮素A型受体（EtaR）和血管紧张素II 1型受体（AT1R）。它于2023年获得美国FDA加速批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿（通常为尿蛋白排泄量≥1.5g/天）。这是近二十年...

　　BRCA1/2基因是人体重要的抑癌基因，主要负责修复细胞内受损的DNA双链。当患者携带胚系BRCA1/2突变时，其体内的肿瘤细胞会失去正常的DNA双链修复能力，只能依赖paRP酶介导的单链DNA修复通路维持存活，这就为靶向治疗提供了“可乘之机”。值得注意的是，这...

　　急性髓系白血（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，对于患有FLT3突变的复发性或难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)的患者预后常常不佳。吉列替尼是一种最近获批用于R/R AML患者的FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，在真实世界中，根据批准的3期临床试验的结果...

　　 吉瑞替尼 是一种口服靶向药物，专门用于治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。它通过精准抑制FLT3激酶活性，阳断白血病细胞的增殖信号通路，从而显著改善患者的生存期和缓解率。吉瑞替尼是一种高选择性FLT3抑制剂，其作用...

　　 斯帕森坦 靶向机制独特、临床定位精准，是难治性肾小球肾病的专属核心用药：用于治疗成人及6岁以上儿童局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者，尤其适配传统降压、降蛋白、激素及免疫抑制剂治疗效果不佳、病情反复、持续蛋白尿的难治性患者。本品核心适配三...

　　肾脏损伤与进展的核心机制，离不开血管紧张素系统与内皮素系统的双重异常激活。两大系统过度活化，会引发肾小球高压、炎症浸润、系膜增生、肾脏纤维化，最终导致肾小球硬化、肾功能彻底损毁。传统肾病治疗药物仅单一阻断血管紧张素通路，仅能实现轻度降...

　 　 他拉唑帕利 作为目前抗肿瘤活性最强的新一代paRP抑制剂，其独特的超强paRP捕获能力，让抑瘤效果远超传统同类药物，对耐药、晚期进展的BRCA突变肿瘤依旧具备优异疗效。多项大型临床研究证实，他拉唑帕利可显著缩小晚期肿瘤病灶、延长患者无进展生存期，...

　　儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种由大脑垂体前叶分泌的生长激素不足所引起的罕见内分泌代谢性疾病。在我国，男性儿童的患病率约为1/5777，女性儿童约为1/17253。该疾病以身材矮小为突出表现，若未得到及时、持续的干预，不仅会延续至成年期，还可能引发...

　　 帕比司他 （panobinostat、Farydak）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂。在临床应用中，它常与硼替佐米及地塞米松联合使用，主要用于治疗复发型多发性骨髓瘤患者，这些患者既往已接受过至少两种治疗方案，且方案中包含硼替佐米及免疫调节剂。基于相关研究，...

　　他拉唑帕利（talazoparib）是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（paRP）抑制剂，主要作用于paRP1和paRP2。该药物通过抑制paRP酶的活性，并将paRP“捕获”在DNA损伤部位，从而干扰肿瘤细胞的DNA修复机制，抑制肿瘤细胞生长并诱导其死亡。他拉唑帕利最早于2018年...

　　 帕比司他 Farydak是一种具有表观遗传活性的HDAC抑制剂，被批准联合用于至少接受过两种既往治疗方案（包括硼替佐米和IMiD）的患者。表观遗传学是控制基因表达和细胞发育的细胞编程。在多发性骨髓瘤中，正常的表观遗传过程被破坏（也称为表观遗传失调），...

　　他拉唑帕利（talazoparib）是一种口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（paRP）抑制剂，由辉瑞公司研发，2018年获美国FDA批准上市，2021年正式进入中国市场，获批用于治疗携带胚系BRCA1/2突变（gBRCA1/2m）、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者。作为paRP抑...

　　高危局限性或局部进展性前列腺癌是临床治疗的核心难点，尽管根治性前列腺切除术是潜在治愈性手段，但术后5年内复发率高达50%，约20%的患者在10年内死亡，亟需更有效的围手术期干预方案来阻断疾病进展。既往新辅助治疗研究因纳入低危人群、终点选择不当等...

　　慢性肾小球疾病是导致终末期肾病、尿毒症的核心元凶，其中原发性IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化症是临床最常见的两类难治性肾病。这类疾病起病隐匿、进展缓慢，早期仅表现为持续性蛋白尿，无明显躯体不适，极易被患者忽视。但长期大量蛋白渗漏会持续损伤...