在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗进程中，面对内分泌治疗耐药这一核心挑战，一种高选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α的口服抑制剂，与内分泌治疗联合，为携带磷脂酰肌醇3-激酶通路特定基因突变的患者开辟了全新的精准治疗路径。阿培利司是一...

　　在急性髓系白血病的精准医疗进程中，针对异柠檬酸脱氢酶2基因突变的首创性抑制剂，通过独特的诱导分化机制，为复发或难治性患者提供了区别于传统细胞毒化疗的全新治疗选择。 恩西地平 是一种口服的、强效、选择性突变型异柠檬酸脱氢酶2抑制剂。在正常细...

　　在局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗中，成纤维细胞生长因子受体基因改变是重要的驱动因素和潜在治疗靶点，厄达替尼作为全球首个获批用于该适应症的口服泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断成纤维细胞生长因子受体信号通路，为存在特定...

　　在急性髓系白血病（AML）中，部分患者的肿瘤细胞并非因增殖失控而致病，而是因分化程序被永久阻滞。IDH2基因突变（如R140Q、R172K）导致异柠檬酸脱氢酶功能异常，产生大量2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢物积累会抑制TET2和JmjC家族去甲基化酶，引起DNA...

　　一、HR+/HER2-乳腺癌的内分泌耐药困局与PI3Kα突变的驱动角色 　　HR+/HER2-乳腺癌占所有乳腺癌的七成，内分泌治疗是其核心手段，但约四成患者因PIK3CA基因突变导致PI3Kα通路异常激活，引发雌激素受体信号与PI3K-AKT-mTOR通路的“交叉激活”，最终产生耐...

　　在晚期尿路上皮癌（UC）的治疗中，当标准化疗和免疫检查点抑制剂失效后，患者面临有限的后续选择。然而，约15%–20%的病例存在FGFR2或FGFR3基因变异——包括点突变、拷贝数扩增或染色体易位——这些改变导致FGFR信号持续激活，驱动肿瘤生长。 博珂 （Erd...

　　贫血是慢性肾脏病（CKD）患者中极为普遍且严重的并发症，其发生主要源于肾脏产生促红细胞生成素（EPO）的能力下降。传统的治疗方法依赖于外源性注射重组人促红细胞生成素（ESA）或其类似物。伐度司他（Vadadustat），商品名Lucivadadu（维达司他），作为...

　　在对抗依赖异常信号传导通路生长的恶性肿瘤时，中断关键的分子信号是治疗的核心策略之一。 比美替尼 （Binimetinib），商品名LuciBinim，作为一种靶向药物，其作用焦点集中于细胞内一个至关重要的信号枢纽——MEK1/2激酶。 　　（一）MEK激酶：连接上游...

　　晚期或转移性尿路上皮癌的治疗一直面临挑战，尤其是在一线含铂化疗失败后的患者中，治疗选择有限且预后不佳。 厄达替尼 的出现，为部分携带特定基因改变的患者群体提供了新的治疗契机。其临床应用的核心在于依据明确的分子生物标志物进行患者筛选。 　　...

　　 索托拉西布 作为全球首个获批上市的口服KRAS G12C抑制剂，实现了针对“不可成药”靶点的重大突破，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这部分特定人群带来了精准的靶向治疗希望。RAS基因...

　　长期以来，KRAS被视为“不可成药”靶点。作为RAS家族中最常突变的成员，KRAS在约25%的人类癌症中异常激活，尤其在胰腺癌（gt;90%）、结直肠癌（~40%）和非小细胞肺癌（NSCLC，~13%）中高发。其中，KRAS G12C突变（甘氨酸12位被半胱氨酸取代）占NSCLC中KR...

　　 芦曲泊帕 是一种口服的血小板生成素受体激动剂，专为拟接受有创性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者设计，用于在操作前提升血小板计数，以降低操作相关的出血风险。慢性肝病患者，尤其是那些伴有肝硬化的人群，常因脾功能亢进、血小板生成素产...

　　在IgA肾病（IgAN）的治疗中，传统策略长期围绕“免疫抑制”或“血压控制”展开，但近年研究揭示：即使免疫复合物沉积无法完全清除，若能稳定肾小球滤过屏障的结构与功能，仍可显著延缓肾功能恶化。司帕生坦（Sparsentan）正是基于这一理念开发的首个双重...

　　在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答，但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展，主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存，是临床亟待解决的难题。...

　　 艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂，可与雌激素受体结合并促使其构象改变，导致受体降解，从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，且在既往接受过至少一种内分泌治疗后...

　　斑秃是一种常见的非瘢痕性脱发，属于免疫介导性疾病，患者毛囊周围会出现淋巴细胞浸润，导致生长期毛囊提前进入休止期，从而引起突发或渐进性脱发。除皮肤表现外，部分免疫相关疾病也涉及相似的炎症信号通路异常。近年来，针对致病性细胞因子信号的小分...

　　在斑秃等自身免疫性疾病中，免疫系统错误地攻击毛囊，导致炎症反应和毛发脱落，这一过程涉及由特定细胞因子驱动的免疫细胞异常活化，而这些细胞因子的信号传导依赖于Janus激酶3等激酶。 利特昔替尼 主要抑制Janus激酶3和酪氨酸激酶，利特昔替尼通过抑制...

　　在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗领域，尤其是对于历经多种内分泌治疗后疾病进展的患者群体，一种新型口服选择性雌激素受体降解剂的出现为解决雌激素受体基因突变所导致的耐药问题带来了关键性突破。 艾拉司群 正是这样一款药物，它通过独特的双...

　　 沃拉西德尼 的临床应用，为治疗携带特定基因突变且无法接受根治性手术的低级别脑胶质瘤成年患者提供了一种创新的靶向治疗选择，标志着针对此类脑肿瘤的治疗进入了精准医学时代。其作用机制聚焦于肿瘤细胞代谢的异常。沃拉西地尼是一种选择性、强效的突...

　　氧气感知机制曾被视为基础生物学的边缘领域，直到2019年诺贝尔生理学或医学奖揭示其在疾病治疗中的革命性价值。慢性肾病患者的贫血困境恰是这一科学突破的临床映照：当肾脏损伤导致促红细胞生成素（EPO）生成不足，传统治疗依赖外源性EPO注射，却难以模...