共128例患者接受培米替尼1-20mg治疗，其中间断治疗（每天一次，治疗两周、停一周）70例，连续治疗58例。没有剂量限制毒性事件出现。剂量≧4mg显示出药理学活性（MTD未达到，RP2D未13.5mg）。最常见的治疗相关紧急不良事件（TEAE）为高磷酸盐血症（75%，3级及以上2.3%），最多的3级及以上TEAE为疲劳（10.2%）。剂量中断、减少、TEAE相关的治疗中止分别在66例（51.6%）、14例（10.9%）、13例（10.2%）患者中出现。共有12例患者达到PR，其中胆管癌5例，头颈部肿瘤、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发纤维星形细胞瘤、NSCLC各1例，中位DOR为7.3个月。FGFR融合/重排患者的ORR率最高（n=5,25%），其次为FGFR突变患者（n=3,23.1%）。

　　2022年8月26日，美国食品药品监督管理局批准培米替尼(Pemazyre，Incyte Corporation)用于患有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLNs)的成人。

　　在FIGHT-203(NCT03011372)中评估了疗效，这是一项多中心开放标记的单组试验，包括28例患有FGFR1重排的复发或难治性MLNs的患者。符合条件的患者不是异基因造血干细胞移植(HSCT)的候选患者，或者在异基因造血干细胞移植或疾病缓解治疗(如化疗)后复发。给予培米替尼直至疾病进展、不可接受的毒性或直至患者能够接受同种异体HSCT。

　　选定的人口统计学特征和基线特征是:平均年龄为65岁(范围:39-78岁)；64%女性；68%为白人，3.6%为黑人或非裔美国人，11%为亚裔，3.6%为美国印第安人/阿拉斯加土著；88%的ECOG性能状态为0或1。

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　根据与形态学疾病类型相关的缓解标准，根据完全缓解(CR)率确定疗效。在18例骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病(EMD)的患者中，14例获得CR(78%；95%可信区间:52，94)。中位CR时间为104天(范围从44天到435天)。未达到平均持续时间(范围:1+到988+天)。在4例骨髓原始细胞期伴或不伴EMD的患者中，2例获得CR(持续时间:1+和94天)。在3名仅接受EMD的患者中，1名获得CR(持续时间:64天以上)。对于所有28名患者(包括3名无形态学疾病证据的患者)，完全细胞遗传学应答率为79%(22/28；95%可信区间:59，92)

　　患者最常见的(≥20%)不良反应为高磷血症、指甲中毒、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)治疗胆管癌的说明指南

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