急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的侵袭性白血病类型，在各类白血病中存活率最低。2020年，估计美国将有近2万例新诊断的急性髓系白血病患者。许多年龄超过60岁的AML患者无法耐受强化诱导化疗治疗。维奈托克是一种一流的靶向药物，旨在选择性地结合和抑制B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白。

　　在一些血癌和其他肿瘤中，BCL-2会积聚并阻止癌细胞死亡或自毁，这一过程称为细胞凋亡。维奈托克能阻断BCL-2蛋白，帮助恢复细胞凋亡过程。2020年10月FDA批准维奈托克（venetoclax）与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗75岁或以上成年人或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的成人新诊断的急性髓性白血病（AML）。维奈托克先前于2018年11月根据FDA的加速批准计划在此环境中获得临时批准。

　　今天的全面批准得到了重要结果的支持，这些结果显示维奈托克与阿扎胞苷联合使用可延长新诊断的急性髓细胞白血病患者的总生存期，这些患者无法耐受强化诱导化疗，"首席医学官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士说。"我们很高兴这一申请在FDA的实时肿瘤学审查试点和Project Orbis计划下得到审查，有助于将这一治疗方案更快地带给美国和其他国家的患者。"

　　此次获批主要基于VIALE-A和VIALE-C两项III期研究的结果。

　　2020年8月发表在《新英格兰医学杂志》上的VIALE-A研究结果显示，维奈托克加阿扎胞苷与单独使用阿扎胞苷相比，可显著降低34%的死亡风险（总生存期；OS）（中位OS=14.7个月vs.9.6个月；HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；P<0.001）。接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的人群完全缓解（CR）率显著较高，为37%（95%CI：31-43），而单用阿扎胞苷治疗的人群为18%（95%CI：12-25）（P<0.001）。维奈托克加阿扎胞苷联合用药还可使CR和CR与部分血液学恢复（CR+CRh）的比率更高，联合用药显示CR+CRh为65%，而单用阿扎胞苷为23%（p<0.001）。

　　美国国家综合癌症网络（NCCN）指南最近推荐维奈托克加阿扎胞苷作为1类首选AML治疗方案，用于不符合强化化疗条件的患者。

　　在83%的维奈托克加阿扎胞苷治疗者中，最常见的严重不良反应（≥5%）报告为白细胞计数低，伴发热（30%）、肺炎（22%）、血液感染（不包括真菌性；19%）和出血（6%）。

　　对于VIALE-C研究，批准的依据是CR的比率和持续时间。使用维奈托克加LDAC治疗的人中，27%（95%CI：20-35）的人取得了CR（中位CR持续时间（DOCR）=11.1个月），而单独使用LDAC治疗的人中，7.4%（95%CI：2.4-16）的人取得了CR（中位DOCR=8.3个月）。维奈托克加LDAC治疗者的中位OS为7.2个月，而单用LDAC治疗者的中位OS为4.1个月（HR=0.75；95%CI：0.52-1.07；P=0.114）。这些OS结果没有统计学意义。最常见的严重不良反应(≥10%)，在65%接受维奈托克加LDAC治疗的人中报告为肺炎(17%)、低白细胞计数伴发热(16%)和血液感染(不包括真菌；12%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  维奈托克 https://www.kangbixing.com/drug/wntk/