拓舒沃是全球第一个获批的IDH1抑制剂。2018年7月，拓舒沃获得美国FDA批准：治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2021年8月，拓舒沃获得美国FDA批准：治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一种以疾病进展迅速为特征的血液和骨髓癌症，是成年人最常见的急性白血病，美国每年约有20000例新病例，欧洲每年有43000例。急性髓系白血病（AML）发病率随年龄增长而显著增加，诊断年龄中位数为68岁。5年生存率约为29.5%。在6%-10%的急性髓系白血病（AML）患者中，突变的IDH1酶会阻止正常的造血干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

　　2022年05月31日，美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药拓舒沃(拓舒沃，通用名：ivosidenib，艾伏尼布片)联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的急性髓系白血病(AML)患者，具体为：年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者。

　　此次新适应症批准，基于全球3期AGILE试验（NCT03173248）的数据支持。这是唯一一项专门为没有资格接受强化化疗的新诊IDH1突变AML成人患者设计的3期试验，评估了拓舒沃+阿扎胞苷、安慰剂+阿扎胞苷用于一线治疗的疗效和安全性。

　　该试验显示，拓舒沃+阿扎胞苷比单用阿扎胞苷能显著改善无事件生存期(EFS)(HR，0.35;95%CI，0.17-0.72;双侧P=。0038)。与单用阿扎胞苷相比，添加拓舒沃也改善了中位总生存期(OS)，分别为24.0个月(95%CI，11.3-34.1)与7.9个月(95%CI，4.1-11.3)(HR，0.44;95%CI，0.27-0.73;P=0.001)，拓舒沃+阿扎胞苷治疗组中位OS是安慰剂+阿扎胞苷治疗组的3倍。

　　发表在《新英格兰医学杂志》上的其他数据显示，47%(95%CI，35%-59%)的拓舒沃组患者获得了CR，15%(95%CI，8%-25%)的阿扎胞苷单药组患者获得了CR(P<.001)。拓舒沃的中位生存期尚未达到，而那些单独接受阿扎胞苷的患者则为11.2个月。

　　在那些获得CR的患者中，调查组和对照组的患者在1年内保持CR的估计概率分别为88%和36%。拓舒沃/阿扎胞苷组的CR中位时间为4.3个月(范围为1.7-9.2)，阿扎胞苷单药组为3.8个月(范围为1.9-8.5)。在研究组和对照组中，分别有53%(95%CI，41%-65%)和18%(95%CI，10%-28%)的患者观察到CR或CR伴有部分血液学恢复。此外，62%(95%CI，50%-74%)接受Ivosidenib/阿扎胞苷的患者出现客观反应，而单独接受阿扎胞苷的患者为19%(95%CI，11%-30%)(P<.001)。反应的中位时间分别为22.1个月(95%CI，13.0-无法估计)和9.2个月(95%CI，6.6-14.1)。

　　拓舒沃是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂，通过靶向和阻断IDH1酶而发挥作用。在一些癌症中，这种受体过度活跃，导致细胞生长和分裂过快。通过抑制这种受体，IDH1靶向药可以减缓或停止肿瘤的生长。目前，该药已被获批治疗检测出的具有易感IDH1突变的成年患者，包括急性骨髓性白血病和晚期或转移性胆管癌。

　　拓舒沃的获批为IDH1突变急性骨髓性白血病群体带来新的治疗选择，显著改善了患者的生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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