普拉替尼（普吉华）用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年5月批准其用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者。FDA于2个月后，2020年7月批准普拉替尼用于治疗晚期RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌。

　　2021年11月20日，欧盟委员会（EC）批准普拉替尼作为一种单药疗法，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。

　　普拉替尼是一种每日一次的口服精准疗法，可选择性地针对致癌的RET抑制。它是一种低浓度的野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变（RET V804L、RET V804M和RET M918T）激酶抑制剂。

　　普拉替尼以小于0.5nM的半数最大抑制浓度(IC50)进行抑制。

　　普拉替尼在培养细胞和动物肿瘤植入模型中表现出抗癌活性，包括致癌RET融合或突变，例如KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918 T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RETV804M。

　　在美国开展了一项ARROW的一期/二期开放标签、非随机、多中心的临床试验。此项临床试验共招募114名患者，其中一组为87名转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，其癌症在铂类化疗后进展，而另一个组为27名先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者。

　　该研究的主要目标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。

　　受试患者每天一次接受400毫克普拉替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。第一组87名先前接受过治疗的非小细胞肺癌患者的总体缓解率达到了57%。5.7%的患者表现出完全反应，52%的患者表现出对治疗的部分反应。总共80%的患者表现出了六个月或更长的缓解持续时间。

　　在先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者组，总体缓解率为70%。11%的患者表现出完全反应，59%的患者表现出对治疗的部分反应。中位缓解持续时间为9个月。58%的患者显示出的缓解持续时间至少为6个月。

　　普拉替尼在患者中观察到的常见副作用包括便秘、肌肉疼痛疲劳、高血压、中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少和丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加。

　　正因为以上显著的临床试验数据，美国FDA加速批准普拉替尼上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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