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奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的效果如何?

时间:2023-04-28 14:09 来源:医药查询 作者:康必行-小宁

  奥维昔巴特(odevixibat)用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者中治疗瘙痒的药物。奥维昔巴特(Odevixibat)是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征。PFIC是奥维昔巴特首个目标适应症,奥维昔巴特也是第一个获批用于PFIC中治疗瘙痒的药物。

奥维昔巴特

  进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一种罕见的遗传性疾病,可导致进行性危及生命的肝脏疾病。被诊断为PFIC的患者是由基因突变引起的胆汁流动障碍或胆汁淤积症。由此产生的胆汁积聚在肝细胞中,会导致肝脏疾病和症状。该疾病最突出和最有问题的持续表现是瘙痒,或强烈的瘙痒,这经常导致生活质量严重下降。PFIC的特征还包括黄疸,体重增加和生长不良。在许多情况下,PFIC会导致人在出生后10年内出现肝硬化和肝功能衰竭,几乎所有PFIC患者都需要在30岁之前接受治疗。目前还没有批准用于PFIC的药物,只有手术选择,包括称为部分外胆道分流(PEBD)和肝移植。这些选项带来很大的风险。

  PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究,在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中,患者随机分配,接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂(40μg/kg/天,120μg/kg/天)或安慰剂,每日一次治疗24周。odevixibat治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂,这2类制剂不需要冷藏。

  数据显示,在主要分析中,研究达到了符合美国监管的主要终点:odevixibat治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%(p=0.004)。次要终点方面,odevixibat治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善(定义为:在0-4分量表上,第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分)、安慰剂组为10.5%(p=0.018)。

  此外,该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点:odevixibat治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸(sBA)降低70%或达到70μmol/L水平,安慰剂组没有患者达到这一目标(p=0.003)。次要终点方面,odevixibat治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L(p=0.002)。2种剂量odevixibat在每个终点方面均有统计学意义。研究中,奥维昔巴特的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中,没有发与药物相关的严重不良事件(SAE)。腹泻/频繁排便是最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件,在odevixibat治疗的患者中发生率为9.5%,安慰剂组为5.0%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  奥维昔巴特 https://www.kangbixing.com/


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(责任编辑:康必行-小宁)
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