阿扎胞苷(注射用阿扎胞苷,维达莎,5-氮杂胞苷,Vidaza,Azacitidine)最初于2004年被美国FDA首次批准,用于治疗患有以下FAB骨髓增生异常综合征的成年患者:(MDS)亚型:难治性贫血(RA)或难治性贫血环状铁粒幼细胞(RARS)(如果伴有中性粒细胞减少或血小板减少症或需要输血)、难治性贫血原始细胞增多症(RAEB),难治性贫血伴原始细胞增多症转化(RAEB-T)和慢性粒单核细胞白血病(CMMoL)。
髓增生异常综合征(MDS)为起源于髓系干细胞的克隆性疾病,主要特征为无效造血及高危演变为急性髓系白血病(AML),造血干细胞移植是其唯一根治手段,但受患者年龄等因素影响,移植仅适用于少数患者。注射用阿扎胞苷(Azacitidine)作为一种去甲基化药物(HMA),在国外已被推荐作为中高危MDS的一线治疗方案,总反应率达30%~50%,能明显延长患者生存时间。
注射用阿扎胞苷为喀啶核苷胞苷类似物,可影响分化细胞、基因表达、DNA合成及代谢,继而产生细胞毒性,此细胞毒作用可使快速分裂的细胞死亡,如对正常生长调节机制不再起反应的恶性肿瘤细胞。研究发现,在DNA甲基化途径中突变和驱动程序突变数量预测了在MDS中对注射用阿扎胞苷的反应。因而注射用阿扎胞苷治疗伴ASXL1基因突变的MDS效果满意。
注射用阿扎胞苷的使用方法非常简便,只需静注或静滴,一次1-2mg/kg,一日1次即可。注射用阿扎胞苷的副作用为腹泻,注射部位红贫血,中性粒细胞减少,血肌酐升高,肾衰竭,肾小管酸中毒,肿痼溶解综合征,血小板减少,呕吐,发热,白细胞减少,斑,便秘,恶心,贫血,中性粒细胞减少,血小板减少,肝性昏迷,瘀斑等等。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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