IDH2突变抑制剂有Enasidenib，中文名叫恩西地平(CSN17069)，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，。恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月；在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但目前临床上还存在许多治疗难题，比如AML患者易发生耐药复发、预后差等特点。据不完全统计，急性髓系白血病65岁以上患者的5年生存率＜10%。故临床上对于AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患者的生存率，改善患者的生活质量。与AML预后的相关因素，主要包括患者年龄、体能状态、是否有合并症、AML相关的基因是否变异等特征。

　　檬酸脱氢酶(IDH)突变是包括急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)在内的髓系疾病中常见的基因变异。因此，在众多调控肿瘤代谢的靶点中，IDH于是站在了聚光灯下，相关的肿瘤代谢新药研发也成为了临床治疗的热点领域。IDH突变亚型转化，是对IDH抑制剂产生获得性耐药的主要机制之一，无论是由细胞质的IDH1突变转为线粒体的IDH2突变。已有临床数据表明，当使用单一靶向IDH1突变或靶向IDH2突变的抑制剂时，细胞质的IDH1突变和线粒体的IDH2突变会相互转化。

　　恩西地平是一种研究性、高选择性口服IDH1/2双重抑制剂，通过同时抑制IDH1和IDH2突变，该候选药物有望为具有IDH突变的癌症患者提供治疗效益，并可能解决因亚型转化导致的IDH抑制获得性耐药问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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