曲贝替定与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。
脂肪肉瘤是起源于脂肪的软组织肉瘤（恶性肿瘤）。主要有分化良好的脂肪肉瘤、粘液样脂肪肉瘤和多形性脂肪肉瘤三种基本类型。脂肪肉瘤通常发生在四肢，尤其是大腿和腹部。治疗方法主要：手术切除、放疗、化疗或其他药物疗法、靶向治疗、免疫治疗。
关于曲贝替定的研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。
研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，曲贝替定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，Dacarbazine治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。曲贝替定独特的化学结构使其产生了异于传统抗肿瘤药物的作用机制,进而具备了独特而突出的抗肿瘤功效。另一方面以曲贝替定作为先导化合物得到的类似物同样具有良好的活性并且表现出了与曲贝替定不同的适应症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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