沙芬酰胺发挥治疗PD作用的机制除了通过多巴胺能系统以外，还通过其他机制，如抑制谷氨酸的释放、抑制钠离子通道的开放、调节钙离子通道等。多种作用途径与多个作用靶点共同调节，更好地发挥抗PD病作用。

　　在治疗早期PD时，沙芬酰胺通过提高DA的含量发挥治疗效果。对于PD中晚期患者，沙芬酰胺与左旋多巴联合使用，用于辅助治疗，减轻因长期服用左旋多巴带来的恶心、药效波动、异动症等一系列副作用，提高患者的生活质量。欧盟已经认可50、100 mg·d-1剂量的沙芬酰胺用于治疗先天性的PD成年患者。用于治疗伴有剂量波动的中晚期PD患者，单独使用或者联合其他治疗PD药物使用，均具有一定的治疗效果，具体的机制如下。

　　在治疗早期PD患者的临床研究中，有1项随机、双盲、对照组给予安慰剂的临床试验在196例原发性PD患者中展开，共有172名受试者随机接受0.5、1.0 mg·kg-1·d-1两个不同剂量的沙芬酰胺，或者给予安慰剂，将沙芬酰胺作为单一用药或者作为使用DA激动剂疗法的辅助用药，为期3个月，此期间受试者禁止服用高酪氨酸的食物。实验结果显示，与沙芬酰胺低剂量组(30.9%)和安慰剂组(21.4%)相比，沙芬酰胺高剂量组(37.5%，P<0.02)在PD评定量表(UPDRS)Ⅲ中的得分有至少30%的改善。沙芬酰胺的耐受性良好，在给予沙芬酰胺的组中，不良反应的出现并不常见，初步结果显示，沙芬酰胺可以改善早期PD患者的症状。

　　在作为附加剂用于治疗中晚期PD患者的临床试验中，双盲、随机开展多中心的临床试验，受试者有3年以上的病史，DA的疗效已基本稳定，同时，也无可避免地忍受着运动波动带来的痛苦，每天“关”持续时间至少1.5 h以上。在给予沙芬酰胺之前，先稳定受试者左旋多巴的剂量，实验过程中，受试者1:1:1被随机分为安慰剂组(222例)、沙芬酰胺50 mg·d-1组(223例)、沙芬酰胺100 mg·d-1组(224例)，沙芬酰胺作为左旋多巴疗法的辅助用药。实验结果显示，与安慰剂组(0.7 h)相比，沙芬酰胺组(50 mg·d-1,P=0.022;100 mg·d-1,P=0.013)都明显延长每天“开”的时间(平均1.3 h)。

　　在评价沙芬酰胺对帕金森运动损伤修复能力的动物实验中发现，大鼠在DA拮抗剂、DA损耗剂和拟胆碱药物的诱导下，产生下颌的震颤运动，沙芬酰胺可以明显降低由抗胆碱脂酶剂加兰他敏、毒蕈碱激动剂毛果芸香碱和D2拮抗剂哌咪清诱导的下颌震颤的数量。上述实验结果为沙芬酰胺用于临床治疗PD，减轻PD患者的震颤麻痹症状提供了一定的理论依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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