普拉替尼（pralsetinib）是一种口服、强效、选择性RET抑制剂，英文商品名为Gavreto，获得美国FDA批准治疗肺癌、2020年12月获FDA批准治疗甲状腺癌。在美国，该药适用于治疗：
（1）经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者；
（2）需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；
（3）以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。
普拉替尼对晚期RET融合阳性非小细胞肺癌有着良好的效果：
在ARROW队列中，纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，评估疗效。
入组的人群特征为：中位年龄为65岁(范围：30至87岁);52%的患者为女性，59%的患者为白人，33%的患者为亚洲人，4%的患者为西班牙裔或拉丁裔;ECOG评分为0-1(96%);所有患者(100%)均有转移性疾病，37%患者有中枢神经系统转移史或转移史;RET基因经NGS检测比例67%(41%的肿瘤样本;22%是血液或血浆;4%的未知)，经FISH检测比例33%，最常见的RET融合类型为KIF5B(70%)和CCD6(11%)。
研究数据显示：ORR为70%，CR为11%，PR为59%;中位DoR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。
值得一提的是，普拉替尼是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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