VHL综合征是一种罕见的遗传病，每36000人中就有一人患上这种病（全世界20万例，仅美国就有1万例）。VHL综合征患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。
肾细胞癌（RCC）是目前最常见的肾癌类型，10例肾癌中约有9例为RCC，10例RCC中约有7例为透明细胞癌（ccRCC）。据估计，全球约有43.13万例肾癌确诊，约17.94万人死于该病。据估计，仅在美国，就将有近7.61万例新的肾癌确诊病例、近1.38万人死于该病。
VHL基因是一种重要的肿瘤抑制基因，其突变最早是在VHL综合征患者中发现的。VHL蛋白是一种肿瘤抑制蛋白，其失活可异常激活肿瘤患者体内的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）蛋白。这种VHL抑癌蛋白的失活在90%以上的ccRCC肿瘤中被观察到，导致缺氧诱导因子（HIF）蛋白在癌细胞内积聚并激活，错误地发出缺氧的信号，这会激活血管形成，刺激良性和恶性肿瘤的生长。
贝组替凡（MK-6428）是一种新型、强效、选择性、口服HIF-2α抑制剂，靶向抑制HIF-2α，阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。贝组替凡由Petolon Therapeutics公司研制。
目前，贝组替凡正在多个临床研究中进行评估。除了治疗VHL相关ccRCC的II期试验（NCT03401788）之外，贝组替凡临床开发计划还包括治疗晚期RCC的III期试验（MK-6482-005；NCT04195750）、治疗晚期实体瘤包括晚期肾癌的I/II期剂量递增和剂量扩展试验（NCT02974738）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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