AMX0035是一种复方制剂，是牛磺熊去氧胆酸（牛磺酸二醇）和苯丁酸钠这两种口服药物的组合，在临床实验中被证明安全、有效且耐受良好。望通过抑制线粒体和内质网内的应激信号来防止神经细胞死亡。
AMX0035完成了其临床II期（CENTAUR）临床试验，获得了阳性结果后，FDA反馈其仍需要安慰剂对照研究试验结果，方能进行NDA申报。
CENTAUR研究中，137名最近诊断为散发性或家族性ALS，且疾病进展迅速的成年患者接受了为期6个月的AMX0035治疗，以评价AMX0035的安全性和有效性。。
在此2（试验组）:1（对照组）安慰剂试验中，试验组受试者接受了24周的AMX0035治疗，结果显示有6个半月的生存获益。对照组受试者在24周后立即转入AMX0035组。完成试验的大多数参与者（92%）选择进入开放标签扩展研究（NCT03488524），在该研究中，所有参与者都接受了长达30个月（约两年半）的治疗。
CENTAUR的结果显示，相对于安慰剂，AMX0035安全且显著地减缓了患者的功能下降。此外，来自CENTAUR及其扩展研究的数据表明，持续服用AMX0035的患者的中位生存期比最初服用安慰剂的患者长6.5个月，死亡风险降低44%。
AMX0035最常见不良反应为腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。对于胆汁酸循环障碍患者，腹泻恶化的风险可能增加。此外，该药品含盐量高，因此对高盐摄入敏感的患者应考虑每日钠摄入量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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