阿西米尼(Asciminib)用于治疗某种类型的慢性髓性白血病(CML白血球的一种癌症)作为第一治疗，并用于不能再从其他白血病药物中受益的人。Asciminib属于激酶抑制剂类药物。它的工作原理是阻断一种异常蛋白的活动，这种异常蛋白会向癌细胞发出繁殖信号，这有助于阻止癌细胞的扩散。

　　CML是一种骨髓癌，当个体的骨髓产生过多未成熟的白细胞时，由于骨髓干细胞的基因改变或突变而无法正常工作。有缺陷的细胞最终会在骨髓中积聚并取代正常的血细胞。CML比其他类型的白血病进展更慢，可以分为三种类型，即慢性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病。

　　CML是一种严重的、危及生命的疾病，总体存活率低。它主要影响成年人和老年人，但也可能发生在儿童身上。

　　该病后期的症状包括疲劳、骨痛、体重减轻、呼吸急促、皮肤苍白、盗汗、容易瘀伤和出血、发烧、肿胀和左侧腹部压痛。阿西米尼治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究，ASCEMBL和CABL001X2101。

　　ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验，其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克阿西米尼或每天一次500毫克博舒替尼。ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受阿西米尼治疗的患者的MMR率为25%，而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。

　　在I期CABL001X2101试验中，45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克阿西米尼。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。

　　该研究表明，患者在24周时的MMR率为42%，在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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