恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。

　　一项多中心、开放标签、1-2期AG221-C-001（NCT01915498）试验招募了携带IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。本研究是对试验的1期剂量递增和扩展部分中IDH2突变骨髓增生异常综合征患者的亚组分析。骨髓增生异常综合征患者年龄在18岁或以上，ECOG体能状态评分为2或更低，并且复发或难治或不适合标准治疗。患者在重复的28天治疗周期中每天接受60-300mg的口服剂量的恩西地平。

　　试验结果显示，中位随访11.0个月后，所有患者均停用了恩西地平，所有患者的中位治疗周期为3个周期。在进入时，三名（18%）患者在异体干细胞移植后复发，13名（76%）以前接受过低甲基化药物治疗，十名（59%）患者至少接受过两种先前的治疗。9例患者总体缓解（53%），中位缓解持续时间为9.2个月。既往接受过低甲基化药物治疗的13例患者中有6例（46%）有反应。中位总生存期为16.9个月，中位无事件生存期为11.0个月。

　　恩西地平最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻和恶心（各有9名[53%]患者）。最常见的3-4级治疗新出现的不良事件是间接高胆红素血症（6例[35%]）、肺炎（5例[29%]）和血小板减少（4例[24%]）。不止一名患者的严重治疗中出现的不良事件是肺炎（5名[29%]患者）;肿瘤溶解综合征（3名[18%]患者）;脓毒症，心房扑动，间接高胆红素血症，脑出血和精神状态改变（各2名[12%]患者）。没有发生与治疗有关的死亡。

　　恩西地平通常耐受性良好，可诱导突变型IDH2骨髓增生异常综合征患者的反应，包括既往接受过低甲基化药物治疗的患者。骨髓增生异常综合征中的IDH2突变检测对于识别可能受益于恩那赛尼布治疗的患者至关重要，包括常规治疗不成功的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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