阿扎胞苷的获批是基于临床试验QUAZAR（NCT01757535）的结果，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。在接受或不接受后续巩固治疗的情况下，通过强化诱导化疗达到CR或CRi的患者（n=472），1:1随机接受。阿扎胞苷300 mg（n=238）或安慰剂（n=234），在每个28天周期的第1至14天口服。

　　主要疗效结果测量是总生存期（OS）。阿扎胞苷组的中位OS为24.7个月，安慰剂组为14.8个月。亚组分析显示，无论是完全缓解（CR）的患者，还是完全缓解伴不完全血细胞计数恢复（CRi），患者的总生存期获益是一致的。

　　患者用阿扎胞苷治疗时需注意不可用阿扎胞苷片替代静脉内或皮下阿扎胞苷；建议患者注意胎儿的潜在风险并使用有效的避孕方法；前两个周期每隔一周监测一次全血细胞计数，此后每个周期开始之前；对阿扎胞苷或其成分有严重超敏反应史的患者禁用本品。

　　阿扎胞苷是胞苷的嘧啶核苷类似物，其抑制DNA/RNA甲基转移酶。在细胞摄取和酶促生物转化为三磷酸核苷酸后，将阿扎胞苷掺入DNA和RNA中。

　　在体外将阿扎胞苷掺入癌细胞（包括急性髓性白血病细胞）的DNA中，抑制了DNA甲基转移酶，减少了DNA甲基化并改变了基因表达，包括重新表达调节肿瘤抑制和细胞分化的基因。将阿扎胞苷掺入癌细胞（包括白血病细胞）的RNA中，抑制RNA甲基转移酶，降低RNA甲基化，降低RNA稳定性并降低蛋白质合成。

　　通过降低体外AML细胞系的细胞活力和诱导细胞凋亡证明了阿扎胞苷的抗白血病活性。阿扎胞苷在体内白血病肿瘤模型中减少了肿瘤负担并增加了存活率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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