脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万之间”。

　　根据不同的致病基因，SCA被分为43个亚型，SCA3则为最常见的亚型，在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状，也并不典型，通常在10-15年后患者会丧失行走能力。不仅给病患带来长期的身心折磨，也让整个家庭苦不堪言。虽然目前SCA可以通过基因检测进行精准诊断，在治疗上却仍是一个难题。但是在日本上市了一种药物——他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)，可以有效改善SCA患者运动失调的症状。

　　他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用

　　他替瑞林为合成的TRH类似物。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而他替瑞林的内分泌作用比TRH弱，但他替瑞林在体内比TRH稳定。另外，他替瑞林对促甲状腺素（TSH）释放的作用为TRH的1/6~1/11。TSH释放是由一个包括甲状腺激素的强负反馈系统调节的。该负反馈系统也会抑制他替瑞林潜在的内分泌作用。此外，在动物CNS疾病模型中，THR可改善抑郁，血循环性休克，意识紊乱，记忆力减退和运动技能障碍。

　　2期和3期临床试验均显示：他替瑞林组整体改善率优于安慰组

　　一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P<1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P<0.004）。

　　他替瑞林说明书

　　中文名：他替瑞林

　　商品名：Ceredist

　　英文名：Taltirelin

　　日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」

　　规格：片剂28粒，5mg/粒

　　生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司

　　国外上市：2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性

　　病人的共济失调症状。

　　中国上市：日本他替瑞林国内没有上市

　　适应症：用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调（肌肉运动障碍）症状。这些症状包括：运动不协调，步态异常，言语变化，眼球运动异常等。

　　服用方法：成人1日2次，1次1片，早晚饭后口服，一盒28粒，可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程（3个月），一盒两盒后慢慢就会效果明显，停用需要慢慢减量。

　　副作用：1.神经系统头疼，头晕，犯困，发呆，失眠等；

　　2.消化系统恶心呕吐，食欲不振，胃部不适，腹痛，口渴，便秘；

　　3.血液红细胞减少，血红蛋白减少等

　　吃多久有效？疗效好吗？

　　这种日本片剂含有5毫克他替瑞林水合物，它是一种促甲状腺激素释放激素的模拟剂。该药物被证明可以帮助对抗共济失调（肌肉运动障碍）引起的抑郁、记忆障碍、运动障碍和意识丧失。与激素相比，他替瑞林水合物具有更长的持久性，效果更为持久且长期使用不会导致耐药性。这种药物具有神经保护作用，可以激活多巴胺系统以改善中枢神经系统功能。临床研究已经表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。在使用这种药物时，患者需要理解这是一种长期治疗，可能需要一定时间才能看到明显效果，因此需要耐心和坚持。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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