作为全球首创和目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰针对梗阻性肥厚型心肌病的核心病理生理机制，能够与心肌肌球蛋白产生可逆性结合，从而抑制过度的肌球蛋白和肌动蛋白横桥形成，减轻心肌的过度收缩，改善舒张功能。

　　公开资料显示，2022年，迈凡妥（“玛伐凯泰胶囊”）获中国国家药品监督管理局药品审评中心授予“突破性治疗药物”资格认证，次年被纳入优先审评，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。2023年10月，迈凡妥在美国摘得享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。今年年初，迈凡妥在中国获批。

　　玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。在国内上市后，患者可以更便利地使用创新药物，这无疑为更多的中国梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。

　　肥厚型心肌病是一种由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致，或病因不明的以心肌肥厚为主要特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。

　　肥厚型心肌病（HCM）在我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。其中，梗阻性肥厚型心肌病患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著高于非梗阻性患者。

　　肥厚型心肌病患者平均年龄在42岁，这些青壮年患者往往是家庭的顶梁柱，承担着重要的社会职责和家庭重任。病发后他们不仅要承受生活质量大滑坡带来的巨大身心压力、劳动能力下降导致的收入损失，长期治疗也会带来沉重的经济负担——研究显示，肥厚型心肌病患者相关门诊就诊次数在1年内从平均2.3次增加到7.8次，住院比例也从初始阶段的8%大幅增加到27%。反复发病、频繁就医、抢救以及经年累月的治疗，对家庭和社会医疗体系都造成了一定的负担。

　　面对传统治疗的诸多局限性，临床迫切需要新的治疗药物来革新这一艰难局面。2020年9月，一项具有里程碑意义的成果重磅落地。全球首个选择性心肌肌球蛋白抑制剂——玛伐凯泰治疗HCM的Ⅲ期临床研究，即EXPLORER-HCM研究，正式刊发于Lancet杂志。

　　EXPLORER-HCM研究是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组III期临床试验（NCT03470545），纳入了251名有症状（NYHA心功能分级II级或III级）的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。所有患者的左心室射血分数（LVEF）均可测定且≥55%，且至少有一个LVOT峰值压差≥50 mmHg（静息时或激发后）。此外，筛选时患者基线Valsalva LVOT压差应≥30 mmHg。92%的患者接受了背景治疗，包括β受体阻滞剂单药治疗或钙通道阻滞剂单药治疗。

　　主要终点是第30周时评估的复合功能终点，定义为峰值耗氧量（pVO2）改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化的患者比例。

　　关键次要终点包括基线至第30周运动后LVOT压差、pVO2、NYHA心功能分级、堪萨斯城心肌病调查问卷（KCCQ）和肥厚型心肌病症状问卷（HCMSQ）的结果变化。

　　结果证实了玛伐凯泰能够缓解HCM患者的LVOT压力阶差，控制症状并改善生活质量，从分子层面为梗阻性HCM提供了一种全新的治疗选择。该成果一举奠定其地位，使得玛伐凯泰脱颖而出，成为全球首款针对HCM患者的特异性治疗药物，为梗阻性HCM临床治疗路径的革新与拓展注入强大动力，翻开HCM精准化、靶向性治疗的崭新一页。

　　玛伐凯泰通过靶向HCM的核心病理生理机制发挥作用。作为一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构、可逆性抑制剂，玛伐凯泰可减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，从而减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。这一创新的作用机制使得玛伐凯泰在改善梗阻性HCM患者症状和生活质量方面展现出显著优势。

　　玛伐凯泰凭借其独特的作用机制，能够有效缓解症状，改善患者运动能力。基于其卓越的临床疗效和安全性，目前，迈凡妥（玛伐凯泰胶囊）已在五大洲的多个国家和地区获批上市，为全球梗阻性HCM患者带来了希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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