Albrioza，商品名亦称为AMX0035或PB-TURSO，是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新疗法。

　　一、药物背景

　　ALBRIOZA由Amylyx公司研发，是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成的专有口服固定剂量复方制剂。ALS是一种由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的神经退行性疾病，导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终导致死亡。目前，ALS尚无根治方法，患者从出现症状起的平均预期寿命仅为2至5年。因此，Albrioza的研发为ALS患者带来了新的治疗希望。

　　二、作用机制

　　Albrioza中的PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。而TURSO则是一种Bax抑制剂，通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向ALS中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。具体来说，它们通过阻断源自线粒体和内质网的关键细胞死亡途径，有效减缓ALS的病情进展。

　　三、临床试验数据

　　Albrioza的临床疗效得到了多项临床试验的验证。其中，一项名为CENTAUR的2期临床试验在137名ALS受试者中进行，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期。结果显示，与安慰剂组相比，接受ALBRIOZA治疗的患者在肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）上的平均得分高出2.32分，且中位生存期显著延长。这一数据表明，Albrioza能够显著改善ALS患者的功能结果，并延长生存期。

　　此外，根据FDA的审批文件，CENTAUR试验的事后分析还显示，接受Albrioza治疗的患者中位生存期获益为18.8个月，比最初报告的6.9个月有所改善。这些数据进一步支持了Albrioza在治疗ALS方面的有效性和安全性。

　　四、用法用量

　　Albrioza的用法用量需根据患者的具体情况由医生指导。一般来说，患者需按照医嘱每日服用固定剂量的药物，以保持稳定的血药浓度和疗效。同时，患者应注意遵循用药指南，不要随意更改剂量或停药，以免影响治疗效果。

　　五、不良反应

　　尽管ALBRIOZA在治疗ALS方面显示出显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意可能的不良反应。常见的不良反应包括头痛、恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。此外，还有可能出现一些实验室检查异常，如肝功能指标升高等。因此，患者在用药期间应定期进行身体检查和实验室检查，以便及时发现并处理不良反应。

　　综上所述，Albrioza作为一种创新疗法，为ALS患者带来了新的治疗希望。其独特的作用机制、显著的临床疗效以及相对可控的不良反应，使得该药物在ALS治疗领域具有广阔的应用前景。我们期待未来能有更多关于Albrioza的研究和临床应用，为ALS患者带来更多的福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 ALBRIOZA https://www.kangbixing.com/