艾曲泊帕(Eltrombopag),作为一种口服的血小板生成素受体激动剂,在血小板减少症的治疗领域崭露头角,为患者提供了新的治疗选择。
艾曲泊帕通过与人体内的血小板生成素受体(TPO-R)结合,激活信号通路,刺激骨髓中的巨核细胞增殖分化,从而促进血小板的生成。这一过程与人体天然产生的血小板生成素类似,但艾曲泊帕具有更强的选择性和亲和力,能够更有效地提升血小板计数。
艾曲泊帕的临床应用主要集中在以下几种疾病:
1.慢性免疫性血小板减少症(ITP):对于因自身免疫导致的血小板减少症患者,艾曲泊帕可作为二线治疗选择。多项临床试验表明,艾曲泊帕治疗ITP的有效率介于59%至88%之间。在EXTEND研究中,应用艾曲泊帕1至2周后,患者血小板计数显著提升,有效率高达85.8%。
2.慢性肝病相关性血小板减少症(CLD-PLT):艾曲泊帕也可用于提升慢性肝病患者因肝功能受损而导致的血小板减少。通过增加血小板计数,降低患者在接受有创性检查或手术时的出血风险。
3.重型再生障碍性贫血(SAA):对于不适合造血干细胞移植的SAA患者,艾曲泊帕联合免疫抑制剂治疗可促进造血功能恢复。
艾曲泊帕的初始剂量通常为25-50mg/日,根据血小板计数调整,最大不超过75mg/日。需空腹服用(餐前1小时或餐后2小时),避免与钙、铁、铝制品(如牛奶、抗酸药)同服,以免影响吸收。用药期间需每周检测血小板,稳定后延长至每月1次。目标值通常为50×10⁹/L以上,但需根据个体情况调整,避免过高导致血栓风险。
在中国于2017年12月,艾曲泊帕上市并被纳入医保报销范围,限既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者,以及既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者使用。这一政策调整使得更多患者能够负担得起这一高效、安全的治疗药物。
艾曲泊帕作为一种创新的治疗方案,在血小板减少症的治疗领域展现出了显著的疗效和良好的安全性。随着临床应用的不断深入和医保政策的完善,艾曲泊帕有望为更多患者带来福音。未来,我们期待艾曲泊帕能够在更多临床场景中发挥作用,为血小板减少症患者提供更加全面、有效的治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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