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玛法凯泰/玛法卡泰(Mavacamten/Lucimava)的研发历程和临床试验为肥厚型心肌病患者带来了曙光

时间:2025-03-27 14:33 来源:医药数据 作者:康必行-小卉

  在心血管疾病的领域中,梗阻性肥厚型心肌病(OHCM)一直是一个棘手的难题。肥厚型心肌病主要因编码肌小节相关蛋白基因致病性变异,或病因不明导致心肌肥厚,左心室壁受累最为常见。据中国医学科学院阜外医院数据,自2016年起,它已成为该院门诊和住院患者最常见的心肌病类型,占比达45%,约70%的患者属于梗阻性或隐匿梗阻性。多年来,患者们承受着疾病带来的痛苦,迫切需要更有效的治疗方案。玛法凯泰(Mavacamten)的出现,为这些患者带来了曙光,它的研发历程和临床试验结果备受瞩目。

玛法凯泰.jpg

  最初,科学家们深入研究OHCM的发病机制,发现心肌肌球蛋白在其中扮演着关键角色。正常情况下,心肌肌球蛋白与肌动蛋白相互作用,实现心肌收缩。但在OHCM患者中,心肌肌球蛋白的活性异常增强,导致心肌过度收缩,加重心脏负担。基于这一发现,研发人员将目标锁定在抑制心肌肌球蛋白的活性上,期望能找到一种药物来干预这一病理过程。

  在实验室阶段,研究人员经过大量的筛选和测试,对多种化合物进行研究,试图找到能够精准作用于心肌肌球蛋白的有效成分。经过无数次的尝试和优化,玛法凯泰的雏形逐渐显现。随后,研究团队对其进行深入的药理研究,明确了玛法凯泰能够选择性地抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性,减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成,进而降低心肌收缩力。

  进入临床试验阶段,关键的EXPLORER-HCM试验备受关注。在这项试验中,研究人员将患者分为玛法凯泰组和安慰剂组进行对比研究。结果令人振奋,与安慰剂组相比,玛法凯泰组的患者在多个方面表现出显著改善。心脏功能得到提升,患者的呼吸困难、乏力等症状明显减轻。在治疗30周后,玛法凯泰组患者的左心室流出道梗阻程度显著减轻。虽然静息左室射血分数(LVEF)平均下降了4%,但这一变化在停药8周后得以恢复,且未观察到对心脏功能的长期负面影响。这一结果充分证明了玛法凯泰在治疗OHCM方面的有效性和安全性。

  随着临床试验的推进,越来越多的数据表明玛法凯泰不仅能改善患者的症状,还能降低患者因心脏问题住院的风险,大大提高了患者的生活质量。基于这些良好的试验结果,玛法凯泰逐渐获得了监管部门的认可。2023年2月,其新药上市申请被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评。

  玛法凯泰从基础研究到临床试验,再到获批上市,每一步都凝聚着科研人员的心血和努力。它的出现为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择,改写了OHCM的治疗格局。相信随着临床应用的不断推广,玛法凯泰将为更多患者带来健康和希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小卉)
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