依库珠单抗作为一种创新的治疗药物,在罕见病治疗领域发挥着关键作用,为众多患者带来了生活的转机。
依库珠单抗的治疗原理基于其对补体系统的精准调控。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分,正常情况下协助抵御病原体。但在某些疾病中,补体系统会异常激活,攻击自身细胞。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,它能特异性地结合并抑制补体蛋白C5的活性。通过阻止C5裂解为C5a和C5b,依库珠单抗阻断了补体级联反应中末端攻膜复合物(MAC)的形成,从而避免了其对自身细胞的破坏,就像给过度活跃的免疫系统“踩下刹车”。
依库珠单抗主要用于治疗两种严重的罕见病:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。PNH患者的红细胞由于存在膜缺陷,易被补体系统攻击而破裂,导致慢性溶血、贫血等症状。aHUS则是由于补体系统过度激活,引发微血管血栓形成,进而损害肾脏等器官。在这些疾病中,依库珠单抗的介入能有效缓解病情。
以PNH患者为例,李先生患病多年,长期遭受贫血、乏力、黄疸等症状折磨,严重影响生活和工作。在开始使用依库珠单抗治疗后,情况逐渐改善。药物通过静脉输注的方式给药,通常按照既定的治疗方案,在特定时间间隔进行输注。随着治疗的推进,李先生的溶血现象得到明显控制,血红蛋白水平逐渐回升,疲劳感减轻,黄疸症状消退,生活质量大幅提高。这体现了依库珠单抗在PNH治疗中的显著效果,有效减少溶血发作,提升患者的整体健康状况。
在aHUS治疗中,依库珠单抗同样表现出色。对于aHUS患者,及时控制补体系统过度激活对保护肾功能至关重要。依库珠单抗通过抑制补体活性,减少微血管血栓形成,进而降低对肾脏的损害。许多aHUS患者在接受治疗后,肾功能得到稳定甚至改善,避免了病情恶化至肾衰竭阶段。
依库珠单抗无疑为罕见病患者点亮了希望之光,成为他们与病魔抗争的有力武器。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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