遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）是一种严重且复杂的疾病，会对患者的神经系统、心脏等多个器官造成损害，严重影响患者的生活质量。而Amvuttra（vutrisiran）的出现，为这类患者带来了曙光，它不仅能逆转神经病变损伤，还能稳定疾病进展。

　　Amvuttra属于RNA干扰（RNAi）疗法药物。hATTR的发病机制主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变，导致错误折叠的TTR蛋白在组织和器官中异常沉积，进而引发一系列病理损伤。Amvuttra通过与一种名为RNA诱导沉默复合体（RISC）结合，精准识别并结合编码TTR蛋白的信使核糖核酸（mRNA）。结合后，mRNA被降解，从而阻断了TTR蛋白的合成。减少了异常TTR蛋白的产生，就能有效阻止其在组织中的进一步沉积，并且随着时间推移，已经沉积的TTR蛋白也可能逐渐被身体清除，从而减轻对神经等组织的损伤，逆转神经病变损伤，稳定疾病进展。

　　Amvuttra主要适用于治疗成人hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病变。患有hATTR淀粉样变性的患者，早期可能出现手脚麻木、刺痛或感觉异常等神经病变症状，随着病情发展，会逐渐影响运动功能，导致行走困难等问题，还可能累及心脏等其他器官。Amvuttra对于改善这类患者的神经病变症状，延缓疾病恶化进程具有重要意义。

　　通常，Amvuttra采用皮下注射的方式给药。具体的给药剂量和周期需要医生根据患者的个体情况，如年龄、体重、病情严重程度以及对药物的耐受性等来确定。一般来说，初始阶段可能需要较为频繁的注射，后续根据治疗效果和患者的反应，会调整为相对稳定的维持剂量和注射间隔。

　　Amvuttra为hATTR淀粉样变性患者提供了一种全新且有效的治疗选择，为改善患者的生活质量和长期预后带来了希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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