当传统医学在罕见病领域陷入困境时，依库珠单抗的出现犹如一剂变革性药方，为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等“无解之症”开辟了生存通路。通过靶向补体系统的核心蛋白，该药物以“分子手术刀”般的精准度，从根源遏制疾病进展，其临床效益与安全性正重新定义罕见病的治疗标准。
补体系统是人体免疫防御的重要组分，但过度激活时却成为“自毁性武器”。在PNH中，补体攻击缺乏保护蛋白的红细胞，导致夜间溶血与血栓；aHUS则因基因突变使补体持续破坏肾小球内皮细胞，引发肾衰竭。依库珠单抗通过特异性结合C5蛋白，阻止其转化为细胞毒性复合物，从而在免疫反应“过度”与“不足”间找到平衡点。这一机制不仅避免了传统疗法“一刀切”的副作用，更实现了对疾病根源的精准打击。
除核心适应症外，依库珠单抗的潜力正拓展至更多领域。在PNH中，药物可逆转慢性贫血、预防致命血栓，并改善长期疲劳与疼痛；aHUS患者则通过肾功能保护，降低透析需求与心血管并发症。此外，其近期被探索用于重症肌无力、视神经脊髓炎等自身免疫性疾病，初步数据显示可抑制神经组织损伤。值得注意的是，药物对儿童患者的安全性已获验证，为儿科罕见病治疗提供了新路径。
依库珠单抗的成功，折射出医学从“经验主义”向“机制驱动”的转型。其不仅为罕见病患者照亮生存之路，更启示了免疫调控领域的无限可能。随着基因检测技术的普及与药物可及性提升，这一“补体革命”或将蔓延至更多疾病领域，成为精准医疗时代的标志性突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 依库珠单抗 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
