艾米珠单抗能治疗什么病?
艾米珠单抗主要用于治疗存在凝血因子VIII(FVIII)抑制物的血友病A患者。这类患者因体内产生针对FVIII的抗体,导致传统FVIII替代治疗失效。此外,对于不耐受传统治疗或存在特殊出血风险的血友病A患者,在医生评估后,也可使用艾米珠单抗进行治疗。
它的治疗原理是什么?
正常凝血过程中,FVIII需与凝血因子IXa(FIXa)结合,激活凝血因子X(FX),最终形成凝血块。血友病A患者因缺乏FVIII,凝血过程受阻,易发生出血。艾米珠单抗是一种双特异性单克隆抗体,它能同时结合FIXa和FX,模拟FVIII功能,在缺乏FVIII或FVIII被抑制的情况下,重启凝血级联反应,帮助血液正常凝固,从而预防和治疗出血症状。
如何使用艾米珠单抗?
艾米珠单抗通过皮下注射给药。具体剂量和注射频率需根据患者个体情况确定,一般初始剂量较高,之后根据治疗反应调整为维持剂量,通常每周或每两周注射一次。患者或家属经过培训后,可在家自行注射,相比传统需静脉输注的凝血因子产品,使用更便捷。
使用时要注意哪些事项?
用药期间,患者需关注不良反应。常见的如注射部位疼痛、红肿,一般症状较轻,可自行缓解。少数患者可能出现头痛、发热等全身症状,若持续不缓解需及时就医。使用过程中,不能随意与其他凝血因子产品同时使用,以免引发异常凝血反应。在进行手术、牙科治疗等有创操作前,务必告知医生正在使用艾米珠单抗,以便提前调整治疗方案,降低出血风险。
实际应用效果如何?
以一名15岁血友病A患者为例,该患者体内存在高滴度FVIII抑制物,以往接受传统FVIII治疗时,关节出血频繁,导致关节活动受限,生活质量严重下降。改用艾米珠单抗治疗后,按照医生制定的方案规律注射。3个月后,出血次数明显减少;6个月后,关节疼痛症状显著缓解,关节活动度逐渐恢复;持续治疗1年后,基本未发生严重出血事件,生活回归正常,可正常参与学习和日常活动。
艾米珠单抗凭借独特的作用机制,为血友病A患者提供了新的治疗选择。它有效解决了FVIII抑制物导致的治疗难题,降低出血风险,改善患者生活质量。同时,便捷的给药方式也提高了患者治疗依从性,在血友病治疗领域发挥着重要作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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